甲状腺髓样癌（MTC）一线治疗方案
权威癌症研究机构美国国家癌症研究所 (NCI)对甲状腺髓样癌（MTC）一线治疗方案：局部晚期和转移性甲状腺髓样癌（MTC）-靶向治疗（酪氨酸激酶抑制剂（苹果酸卡博替尼胶囊））。
靶向治疗（酪氨酸激酶抑制剂（苹果酸卡博替尼胶囊））治疗甲状腺髓样癌（MTC）医学证据
苹果酸卡博替尼胶囊已在一项随机、双盲、安慰剂对照的 III 期试验 ( EXAM [NCT00704730])[1]中对 330 名转移性 MTC 和影像学进展的患者进行了评估。患者以 2:1 的比例随机分配接受苹果酸卡博替尼胶囊（每天 140 毫克）或安慰剂。接受安慰剂的患者不允许交叉使用苹果酸卡博替尼胶囊。[2][证据级别：1iDiii ]
1.该研究的主要终点是 PFS，其他结果指标是反应率、OS 和安全性。
2.苹果酸卡博替尼胶囊组的估计中位 PFS 为 11.2 个月，安慰剂组为 4.0 个月（HR，0.28；95% CI，0.19-0.40；P < .001）。在所有亚组中都观察到 PFS 的差异，并且与之前的酪氨酸激酶抑制剂治疗和RET突变状态无关。
3.在计划的 OS 中期分析期间，两组之间未观察到统计学上的显着差异（HR，0.98；95% CI，0.63-1.52）。
4.苹果酸卡博替尼胶囊组的客观缓解率为 28%（所有部分缓解），安慰剂组为 0%（P < .001）。中位估计缓解持续时间为 14.6 个月（95% CI，11.1-17.5 个月）。无论RET突变状态如何，都会观察到反应。
5.最常见的苹果酸卡博替尼胶囊相关不良事件（所有级别）包括腹泻（63.1%）、掌跖红肿（50%）、体重减轻（47.7%）、食欲下降（45.8%）、恶心（43%）和疲劳(40.7%)
6.苹果酸卡博替尼胶囊组 69% 的患者和安慰剂组 33% 的患者报告了 3 级或 4 级不良事件。
7.不良事件导致 16% 的接受苹果酸卡博替尼胶囊的患者和 8% 的接受安慰剂的患者停止治疗。
参考资料：
[1]Efficacy of XL184 (Cabozantinib) in Advanced Medullary Thyroid Cancer (EXAM)[NCT00704730].
[2]Elisei R, Schlumberger MJ, Müller SP, et al.: Cabozantinib in progressive medullary thyroid cancer. J Clin Oncol 31 (29): 3639-46, 2013.
