甲状腺髓样癌（MTC）一线治疗方案
权威癌症研究机构美国国家癌症研究所 (NCI)对甲状腺髓样癌（MTC）一线治疗方案：局部晚期和转移性甲状腺髓样癌（MTC）-靶向治疗（RET激酶抑制剂（普拉替尼））。
靶向治疗（RET激酶抑制剂（普拉替尼））治疗甲状腺髓样癌（MTC）医学证据
一项 I/II 期、多中心、开放标签研究 ( ARROW [NCT03037385])[1]评估了pralsetinib（普拉替尼）的疗效和安全性。 [2]
1.在数据截止时，147 名患者患有RET突变 MTC，22 名患者患有RET融合阳性分化型甲状腺癌。共有 142名RET突变 MTC 或RET融合阳性分化型甲状腺癌患者开始了每天一次 400 mg 的 pralsetinib（普拉替尼）Ⅱ期剂量。
2.有 61 名RET突变型 MTC 患者之前接受过卡博替尼、凡德他尼或两者，其中 23 名患者未接受过治疗。
3.在先前接受过卡博替尼、凡德他尼或两者治疗的RET突变 MTC 患者中，总体缓解率为 60%（95% CI，46%–73%），其中一名患者完全缓解（2%）。中位随访 11.2 个月后，中位反应持续时间未达到。中位 PFS 未达到（95% CI，19.1–NE），中位随访 14.9 个月后，估计 1 年 PFS 率为 75%（95% CI，63%–86%）。中位 OS 也未达到（95% CI，NE），在中位随访 16.5 个月后，估计 1 年 OS 率为 89%（95% CI，87%–91%）。
4.在初治 MTC 患者中，总缓解率为 71%（95% CI，48%–89%），其中一名患者完全缓解（5%）。未达到中位缓解持续时间，中位随访时间为 10.8 个月。在中位随访 15.1 个月后，未达到中位 PFS（95% CI，NE），估计 PFS 率为 81%（95% CI，63%–98%）。中位 OS 也未达到（95% CI，NE），在中位随访 18.5 个月后，估计 1 年 OS 率为 91%（95% CI，78%–100%）。
5.最常见的全因不良事件是贫血 (45%)、肌肉骨骼疼痛 (45%)、便秘 (44%)、AST 升高 (42%) 和高血压 (40%)。3 至 4 级治疗相关不良事件包括高血压 (17%)、中性粒细胞减少 (13%)、淋巴细胞减少 (12%) 和贫血 (10%)。15% 的患者报告了严重的不良事件；最常报告的严重不良事件是肺炎（4%）。
参考资料：
[1]Phase 1 / 2 Study of the Highly-selective RET Inhibitor, Pralsetinib (BLU-667), in Patients With Thyroid Cancer, Non-Small Cell Lung Cancer, and Other Advanced Solid Tumors[NCT03037385].
[2]Subbiah V, Hu MI, Wirth LJ, et al.: Pralsetinib for patients with advanced or metastatic RET-altered thyroid cancer (ARROW): a multi-cohort, open-label, registrational, phase 1/2 study. Lancet Diabetes Endocrinol 9 (8): 491-501, 2021.
