急性髓性白血病（AML）一线治疗方案
权威癌症研究机构美国国家癌症研究所 (NCI)对急性髓性白血病 （新诊断急性髓性白血病（AML））一线治疗方案：化疗-非强化化疗（Venetoclax（维奈克拉）联合阿扎胞苷/地西他滨或低剂量阿糖胞苷）。
非强化化疗（Venetoclax（维奈克拉）联合阿扎胞苷/地西他滨或低剂量阿糖胞苷）治疗急性髓性白血病（新诊断急性髓性白血病（AML））医学证据
一些患者可能会衰弱或过于虚弱（如老年人或有严重合并症的成年人），无法进行强化诱导化疗。以下化疗方案之一可用作强度较低的治疗：Venetoclax（维奈克拉）联合阿扎胞苷/地西他滨或低剂量阿糖胞苷。
a.第一项研究 ( NCT02203773 )[1]是维奈克拉与阿扎胞苷或地西他滨联合的非随机、开放标签、Ib期临床试验。 [2]
1.在这项研究中，57名患者中有 35 名（61%；95% CI，47.6%-74.0%）出现CR或CR伴血液学恢复不完全 (CRi)。所有有反应的患者（CR + CRi + 部分缓解 [PR]）的中位反应持续时间为 8.4 个月（范围，4.7-11.7；n = 36）。
2.第二项研究 ( NCT02287233 )[3]是一项 I/IIb 期研究，在82名新诊断的AML患者中使用Venetoclax联合低剂量阿糖胞苷，包括以前因MDS等血液疾病而使用过低甲基化药物的患者。 [4]
1.在参加研究的 82 名患者中，CR/CRi 率为 54%（95% CI，42%-65%），中位缓解持续时间为 8.1 个月（95% CI，5.3-14.9 个月）。无论反应如何，所有患者的中位 OS 为 10.1 个月（95% CI，5.7-14.2 个月）。
2.Venetoclax（维奈克拉）组合最常见的不良事件是胃肠道症状和骨髓抑制，这可能需要周期之间的延迟、生长因子支持或每个周期的Venetoclax（维奈克拉）给药持续时间减少。此外，通常会采取适当的预防措施来预防肿瘤溶解综合征。[ 24 ][证据级别：3iiDiv ]
Venetoclax（维奈克拉）联合阿扎胞苷/地西他滨或低剂量阿糖胞苷： Venetoclax（维奈克拉）是一种抗凋亡蛋白BCL2的抑制剂，已获FDA批准与低剂量阿糖胞苷或低甲基化药物联合用于治疗75岁或以上患者的AML ，以及因合并症不能进行7+3诱导化疗的患者。批准是基于以上两项研究的结果。
参考资料：
[1]Study of ABT-199 (GDC-0199) in Combination With Azacitidine or Decitabine (Chemo Combo) in Subjects With Acute Myelogenous Leukemia (AML)[NCT02203773].
[2]DiNardo CD, Pratz KW, Letai A, et al.: Safety and preliminary efficacy of venetoclax with decitabine or azacitidine in elderly patients with previously untreated acute myeloid leukaemia: a non-randomised, open-label, phase 1b study. Lancet Oncol 19 (2): 216-228, 2018.
[3]A Study Evaluating Venetoclax in Combination With Low-Dose Cytarabine in Treatment-Naïve Participants With Acute Myelogenous Leukemia[NCT02287233].
[4]Wei AH, Strickland SA, Hou JZ, et al.: Venetoclax Combined With Low-Dose Cytarabine for Previously Untreated Patients With Acute Myeloid Leukemia: Results From a Phase Ib/II Study. J Clin Oncol 37 (15): 1277-1284, 2019.
