急性髓性白血病（AML）治疗方案
权威癌症研究机构美国国家癌症研究所 (NCI)对急性髓性白血病 （急性早幼粒细胞白血病（新诊断急性早幼粒细胞白血病））治疗方案：ATRA联合化疗，随后针对高危疾病进行基于ATO的巩固治疗（吉妥单抗-奥加伊妥珠单抗）。
ATRA联合化疗，随后针对高危疾病进行基于ATO的巩固治疗（吉妥单抗-奥加伊妥珠单抗）治疗急性髓性白血病（急性早幼粒细胞白血病（新诊断急性早幼粒细胞白血病））医学证据
蒽环类药物和ATRA联合诱导缓解用于高危疾病患者的缓解诱导（WBC 计数，>10x10 9 /L）。
证据（ATRA 加化疗，随后针对高危疾病进行基于ATO的巩固治疗）：
一、AIDA-2000研究(NCT00180128)[1]联合口服ATRA直至CR或最长45天，并在第 2、4、6 和 8天静脉注射四剂伊达比星 (12 mg/m 2 )。然后对合并进行风险分层，因此中低风险患者接受额外周期的蒽环类和 ATRA，高风险患者还接受阿糖胞苷、依托泊苷、6-硫鸟嘌呤和CHT化疗（6-巯基嘌呤加甲氨蝶呤）作为巩固治疗。 [2]
1.诱导后，接受AIDA-2000方案治疗的 445 名患者中有 420 名（94.4%）处于CR。6年OS率为87.4%，累计复发率为10.7%。[2][证据等级：2Di ]
二、在 II 期APML4研究中，ATO被添加到 ATRA 和伊达比星缓解诱导骨架中。 [3]
1.在可以评估的 124 名患者中，有 4 名（3.2%）早期死亡和118名（95%）血液学CR。
2.2年无复发率为97.5%（95% CI，90.4%-99.4%），无失败生存率为88.1%（95% CI，80.7%-92.8%），OS率为 93.2%（95% CI，85.8%−96.8%）。[3][证据级别：2Di ]
已经开发了一种基于ATO的方案，其中包括gemtuzumab-ozogamicin（吉妥单抗-奥加伊妥珠单抗）作为唯一的细胞毒性药物。
三、在一项单机构研究中，患者接受了ATRA加ATO诱导。如果 WBC 在就诊时大于 10 x 10 9 /L 或在诱导期间升至 30 x 10 9 /L 以上，他们还接受一剂吉妥珠单抗 ozogamicin（或伊达比星）。[3] 缓解期患者接受 ATO 和 ATRA在交替的几个月中，总共七个周期作为合并；如果 ATO 或 ATRA 因毒性而停用，则替换吉妥珠单抗ozogamicin。
1.在该方案治疗的 54 名高危疾病患者中，一名患者接受了（吉妥单抗-奥加伊妥珠单抗）和伊达比星（每天 12 mg/m 2，持续 3 天），因为尽管接受了gemtuzumab ozogamicin（吉妥单抗-奥加伊妥珠单抗），但仍存在持续的白细胞增多。
2.CR率为96%，5名（9%）患者复发。
3.EFS的5年率为81%，无病生存 (DFS) 为89%，OS为86%，表明反应是持久的。
4.在整个研究人群中，接受吉妥珠单抗奥佐米星治疗的45名高危患者 (84%) 与接受一剂伊达比星治疗的 7 名患者 (100%, P = .453) 的 5 年 OS 率相似。 [3][证据等级：2Di ]
该研究的长期随访结果已发表。 [5]
值得注意的是，目前大多数 APL 治疗方案都包括某种形式的维持治疗。一项随机试验的荟萃分析表明，维持治疗明显改善了 DFS 而不是 OS；然而，这些试验不包括含 ATO 的方案。
参考资料：
[1]AIDA2000 - Risk-Adapted Therapy for Patients With Acute Promyelocytic Leukemia[NCT00180128].
[2]Lo-Coco F, Avvisati G, Vignetti M, et al.: Front-line treatment of acute promyelocytic leukemia with AIDA induction followed by risk-adapted consolidation for adults younger than 61 years: results of the AIDA-2000 trial of the GIMEMA Group. Blood 116 (17): 3171-9, 2010.
[3]Iland HJ, Bradstock K, Supple SG, et al.: All-trans-retinoic acid, idarubicin, and IV arsenic trioxide as initial therapy in acute promyelocytic leukemia (APML4). Blood 120 (8): 1570-80; quiz 1752, 2012.
[4]Ravandi F, Estey E, Jones D, et al.: Effective treatment of acute promyelocytic leukemia with all-trans-retinoic acid, arsenic trioxide, and gemtuzumab ozogamicin. J Clin Oncol 27 (4): 504-10, 2009.
[5]Abaza Y, Kantarjian H, Garcia-Manero G, et al.: Long-term outcome of acute promyelocytic leukemia treated with all-trans-retinoic acid, arsenic trioxide, and gemtuzumab. Blood 129 (10): 1275-1283, 2017.
