毛细胞白血病治疗方案
权威癌症研究机构美国国家癌症研究所 (NCI)对毛细胞白血病治疗方案：维莫非尼联合或不联合利妥昔单抗。
维莫非尼联合或不联合利妥昔单抗治疗毛细胞白血病医学证据
BRAF -V600E突变发生在几乎100%的经典型毛细胞白血病患者中，几乎从未发生在其他B细胞淋巴瘤和白血病患者中，包括毛细胞白血病变体。[4][证据级别：3iiiDiv ] Vemurafenib（维莫非尼）可与利妥昔单抗联合使用。
在美国和意大利进行的三项 II 期多中心研究评估了BRAF抑制剂维莫非尼单独口服4个月或口服2个月，并在18周内分8剂注射利妥昔单抗用于复发或难治性毛细胞白血病患者。 [1-2]
1.中位随访23个月后，单独使用维莫非尼，50名患者的总缓解率为 98%，完全缓解率为 38%，中位无治疗生存期为25个月和18个月.[1,3][证据等级：3iiiDiv ]
2.中位随访 37 个月后，30 名接受维莫非尼联合利妥昔单抗治疗的患者的完全缓解率为 87%。37 个月时的无进展生存期 (PFS) 率为 78%，65% 的患者清除了微小残留病。[2][证据级别：3iiiDiv ]
参考资料：
[1]Tiacci E, Park JH, De Carolis L, et al.: Targeting Mutant BRAF in Relapsed or Refractory Hairy-Cell Leukemia. N Engl J Med 373 (18): 1733-47, 2015.
[2]Tiacci E, De Carolis L, Simonetti E, et al.: Vemurafenib plus Rituximab in Refractory or Relapsed Hairy-Cell Leukemia. N Engl J Med 384 (19): 1810-1823, 2021.
[3]Dietrich S, Pircher A, Endris V, et al.: BRAF inhibition in hairy cell leukemia with low-dose vemurafenib. Blood 127 (23): 2847-55, 2016.
[4]Pettirossi V, Santi A, Imperi E, et al.: BRAF inhibitors reverse the unique molecular signature and phenotype of hairy cell leukemia and exert potent antileukemic activity. Blood 125 (8): 1207-16, 2015.
