泽布替尼新临床数据优效性被独立审查委员会确认！6款已上市白血病靶向药临床用药指南汇总

2022年4月11日百济神州宣布，百悦泽®全球性3期临床试验ALPINE研究的最终缓解评估结果：独立审查委员会（IRC）确认，在复发或难治性（R/R）慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）成人患者中，BTK抑制剂百悦泽®（泽布替尼）展示了优于伊布替尼的总缓解率（ORR）。

ALPINE是一项随机、全球3期临床试验（NCT03734016），旨在评估百悦泽®对比伊布替尼，用于治疗既往经治的复发或难治性慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）患者的效果。

早在该试验的期中分析中，百悦泽®已在试验主要终点 -- 即由研究者评估的总缓解率 -- 显示了优效性。此次最终缓解评估中，百悦泽®也达到了主要终点，在由IRC评估的ORR方面展现了相比伊布替尼的优效性。百悦泽®对比伊布替尼，ORR结果分别为80.4%和72.9%（双侧p值=0.0264）。其中，ORR的定义为完全缓解（CR）和部分缓解（PR）数据的总和。ALPINE试验在全球共入组652例患者，覆盖欧洲（60%）、美国（17%）、中国（14%）、新西兰和澳大利亚（9%）等多个国家和地区。试验的中位随访时间为24.2个月。 下一步，ALPINE试验将计划分析无进展生存（PFS）的最终分析结果。

6款已上市白血病靶向药临床用药指南汇总

1、伊马替尼（Imatinib）

制剂与规格：（1）片剂：100mg、400mg；（2）胶囊：50mg、100mg

适应证：用于治疗费城染色体阳性的慢性髓系白血病（Ph+CML）的慢性期、加速期或急变期；联合化疗治疗新诊断的费城染色体阳性的急性淋巴细胞白血病（Ph+ALL）的儿童患者；用于治疗复发的或难治的费城染色体阳性的急性淋巴细胞白血病（Ph+ALL）的成人患者；用于治疗嗜酸粒细胞增多综合征（HES）和/或慢性嗜酸粒细胞白血病（CEL）伴有FIP1L1-PDGFRα融合基因的成年患者；用于治疗骨髓增生异常综合征/骨髓增殖性疾病（MDS/MPD）伴有血小板衍生生长因子受体（PDGFR）基因重排的成年患者。

2、达沙替尼（Dasatinib）

制剂与规格：片剂：20mg、50mg、70mg、100mg

适应证：对伊马替尼耐药，或不耐受的费城染色体阳性慢性髓细胞白血病慢性期、加速期和急变期（急粒变和急淋变）成年患者。

3、吉瑞替尼（Gilteritinib）

吉瑞替尼（Gilteritinib）是安斯泰来与Kotobuki制药合作开发的一种FMS样酪氨酸激酶3（FLT3）抑制剂，对FLT3突变具有抑制作用，于2018年在日本获得批准上市，吉瑞替尼属于第二代FLT3抑制剂。

制剂与规格：片剂：40mg

适应证：本品用于治疗采用经充分验证的检测方法检测到携带FMS样酪氨酸激酶3（FLT3）突变的复发性或难治性急性髓系白血病（AML）成人患者。

4、维奈克拉（Venetoclax）

制剂与规格：片剂：10mg、50mg、100mg

适应证：与阿扎胞苷联合用于治疗因合并症不适合接受强诱导化疗，或者年龄≥75岁的新诊断的成人急性髓系白血病患者。

5、贝林妥欧单抗（Blinatumomab）

贝林妥欧单抗（Blinatumomab、Blincyto）是安进公司研发的一种双特异性抗体，靶向结合CD19和CD3，可以连接T细胞和癌细胞，使得T细胞接近癌细胞而达到杀伤效果，于2014年获得美国食品和药物管理局FDA批准上市，贝林妥欧单抗（Blincyto）是全球首个也是唯一的CD3和CD19双特异性抗体。

制剂与规格：粉针剂：35μg/瓶，另包含1瓶10ml静脉输注溶液稳定剂

适应证：适用于成人复发或难治性前体B细胞急性淋巴细胞白血病。

6、尼洛替尼（Nilotinib）

制剂与规格：胶囊：150mg、200mg

适应证：

1.新诊断的费城染色体阳性的慢性髓系白血病慢性期成人患者。

2.对既往治疗（包括伊马替尼）耐药或不耐受的费城染色体阳性的Ph+CML慢性期或加速期成人患者。

参考资料：http://www.nhc.gov.cn/yzygj/s7659/202112/0fbf3f04092b4d67be3b3e89040d8489.shtml