基石药业于2022年4月22日宣布，《新英格兰医学杂志》发表了拓舒沃（艾伏尼布片）AGILE III期临床研究结果。AGILE研究是一项全球III期、多中心、双盲、随机、安慰剂对照的临床试验，旨在评估拓舒沃®联合阿扎胞苷相较于安慰剂联合阿扎胞苷在先前未经治疗的IDH1突变急性髓系白血病（AML）患者中的疗效和安全性。AGILE研究达到了主要研究终点和包括总生存期在内的所有关键次要终点。施维雅公司正在积极与包括美国食品药品监督管理局（FDA）在内的多个国家和地区的药品监督管理部门就拓舒沃®该新适应症上市申请展开沟通。基石药业计划在中国递交拓舒沃®该适应症的新药上市申请。AGILE III期研究结果为初治的IDH1突变急性髓系白血病患者带来重大进展。
抑制剂型白血病靶向药有哪些？
1、奥雷巴替尼
奥雷巴替尼是信达生物研发的小分子蛋白酪氨酸激酶抑制剂，于2021年11月获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准上市。奥雷巴替尼可有效抑制Bcr-Abl酪氨酸激酶野生型及多种突变型的活性，可抑制Bcr-Abl酪氨酸激酶及下游蛋白STAT5和Crkl的磷酸化，阻断下游通路活化，诱导Bcr-Abl阳性、Bcr-Abl T315I突变型细胞株的细胞周期阻滞和调亡。
2、奥布替尼
奥布替尼是诺诚健华开发的一款BTK抑制剂，于 2020年12月25日获中国国家药监局批准上市。奥布替尼可选择性地阻断BTK激酶活性、通过调节信号通路干预B细胞发育，从而控制各种B细胞恶性肿瘤的致癌进展。
3、甲磺酸氟马替尼
甲磺酸氟马替尼是豪森药业研发的一种小分子蛋白酪氨酸激酶抑制剂，于2019年11月26日获国家药品监督管理局批准上市，主要通过抑制Bcr-Abl酪氨酸激酶活性，抑制费城染色体阳性的慢粒患者和部分急性淋巴细胞白血病患者瘤细胞增殖，诱导肿瘤细胞凋亡。
4、Scemblix（Asciminib）
Scemblix（Asciminib）是有诺华制药公司研发的一种酪氨酸激酶抑制剂，是一款第三代TKI靶向药物，于2021年10月获得美国FDA批准上市。Scemblix（Asciminib）可靶向抑制ABL/BCR-ABL1酪氨酸激酶，通过结合ABL肉豆蔻酰口袋（STAMP）抑制BCR-ABL1融合蛋白的ABL1激酶活性，发挥抑制肿瘤细胞的增殖目的。
5、Idhifa（恩西地平）
Idhifa（恩西地平）是新基公司研发的一种异柠檬酸脱氢酶-2抑制剂，于2017年获美国食品和药物管理局批准上市，其通过抑制多种促进细胞增殖的酶的活性，阻止癌症的发生和发展。
