在2022年4月26日东京和新泽西州巴斯金里奇，第一三共和阿斯利康的 trastuzumab deruxtecan（T-DXd）在美国获得突破性疗法认定（BTD），用于治疗既往在转移阶段接受过至少一种系统性治疗，或在辅助化疗期间以及完成辅助化疗之后6个月内疾病复发的，不可切除或转移性HER2低表达（IHC 1+或 IHC 2+/ISH-）乳腺癌成人患者。激素受体（HR）阳性乳腺癌患者还应接受过内分泌治疗或不适合接受内分泌治疗。
此次，FDA授予的BTD是基于关键性III期临床试验 DESTINY-Breast04的数据， 数据显示相较于现在的标准治疗化疗，trastuzumab deruxtecan对HR阳性或HR阴 性的 HER2 低表达不可切除和/或转移性乳腺癌患者的无进展生存期（PFS）和总生存 期（OS）均具有统计学显著及临床意义改善。DESTINY-Breast04 研究的积极的结果 已于近日宣布，研究数据将在即将举行的国际医学会议上公布。
DESTINY-Breast04是一项全球、随机、开放标签、关键 III 期试验，旨在评价TDXd（5.4 mg/kg）与医生的化疗选择（卡培他滨、艾立布林、吉西他滨、紫杉醇或白 蛋白结合型紫杉醇）相比，在既往接受一种或两种化疗治疗的HER2 阳性（n=480）、 或HR阴性（n=60）的 HER2低表达不可切除和/或转移性乳腺癌患者中的疗效和安全性。患者以 2:1 的比例随机化至接受 T-DXd治疗或化疗。 DESTINY-Breast04的主要终点是盲态独立中心审查(BICR)的HR阳性疾病患者的PFS。关键次要终点包括BICR评估的所有随机化患者的PFS（无论 HR 状态如何）、 HR阳性疾病患者的OS和所有随机化患者的OS（无论 HR 状态如何）。其他次要终点包括研究者评估的PFS、BICR和研究者评估的客观缓解率、BICR评估的缓解持续 时间和安全性。
马来酸奈拉替尼片治疗乳腺癌2022年医保报销政策
医保政策：《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2021年)》
编号：135（谈判）
药品名称：马来酸奈拉替尼片
药品类别：抗肿瘤药及免疫调节剂-抗肿瘤药-其他抗肿瘤药-蛋白激酶抑制剂（(XL-XL01-XL01X-XL01XE）
医保类别：乙类
医保支付标准：未公开
备注：适用于人类表皮生长因子受体2（HER2）阳性的早期乳腺癌成年患者，在接受含曲妥珠单抗辅助治疗之后的强化辅助治疗。
协议有效期：2022年1月1日至 2023年12月31日
