3种新诊断急性髓性白血病（AML）靶向治疗方案汇总
一、急性髓性白血病（AML）一线治疗方案-Ivosidenib（艾伏尼布）
权威癌症研究机构美国国家癌症研究所 (NCI)对急性髓性白血病 （新诊断急性髓性白血病（AML））一线治疗方案：化疗-非强化化疗（Ivosidenib（艾伏尼布））。
非强化化疗（Ivosidenib（艾伏尼布））治疗急性髓性白血病（新诊断急性髓性白血病（AML））医学证据
Ivosidenib（艾伏尼布）：对于携带 IDH1 突变的 AML 患者，IDH1抑制剂 Ivosidenib（艾伏尼布）是老年或体弱患者的一种选择。FDA已批准Ivosidenib（艾伏尼布）用于治疗具有易感IDH1突变（通过 FDA 批准的诊断测试检测）的 75 岁或以上新诊断 AML 或有排除使用强化诱导化疗的合并症的成年人的 AML。在一项 I 期研究的背景下，34 名新诊断的IDH1 突变的 AML 患者接受了单药Ivosidenib（艾伏尼布）治疗，这些患者不适合进行强化诱导化疗。 [1]
1.6名患者（18%）报告了分化综合征，但不需要停止治疗。
2.CR加CRi率为 42.4%（95% CI，25.5%-60.8%），未达到中位缓解持续时间（95% CI 的下限为 4.6 个月）。
3.对于研究中的所有34名患者，中位 OS 为 12.6 个月（95% CI，4.5-25.7）。[ 26 ][证据级别：3iiDiv ]
急性髓性白血病（AML）一线治疗方案-化疗艾伏尼布（新诊断急性髓性白血病）
二、急性髓性白血病（AML）一线治疗方案-Enasidenib（恩西地平）
权威癌症研究机构美国国家癌症研究所 (NCI)对急性髓性白血病 （新诊断急性髓性白血病（AML））一线治疗方案：化疗-非强化化疗（Enasidenib（恩西地平））。
非强化化疗（Enasidenib（恩西地平））治疗急性髓性白血病（新诊断急性髓性白血病（AML））医学证据
Enasidenib（恩西地平）：对于携带IDH2突变的AML患者，IDH2抑制剂Enasidenib（恩西地平）是老年或体弱患者的一种选择。尽管在这种情况下没有获得批准，但在一项 I/II 期试验中，对不符合标准化疗条件的新诊断 AML 患者进行了Enasidenib（恩西地平）单药治疗的评估。 [1]
1.在入组的39名患者中，7 名 (18%) 有 CR，1 名 (3%) 有 CRi，2 名 (5%) 有PR。
2.所有患者的中位OS为 11.3 个月（95% CI，5.7-15.1），而有反应的患者未达到。[1][证据级别：3iiDiv ]
急性髓性白血病（AML）一线治疗方案-化疗恩西地平（新诊断急性髓性白血病）
三、急性髓性白血病（AML）一线治疗方案-阿扎胞苷和地西他滨
权威癌症研究机构美国国家癌症研究所 (NCI)对急性髓性白血病 （新诊断急性髓性白血病（AML））一线治疗方案：化疗-非强化化疗（去甲基化剂（阿扎胞苷和地西他滨））。
非强化化疗（去甲基化剂（阿扎胞苷和地西他滨））治疗急性髓性白血病（新诊断急性髓性白血病（AML））医学证据
一、去甲基化药物（阿扎胞苷和地西他滨）：去甲基化药物阿扎胞苷和地西他滨常用于这类老年患者，尤其是在美国。尽管 FDA 批准这些药物是针对MDS适应症，但导致批准的注册研究包括20%至30%成髓细胞的患者，或者现在被认为是少胶质细胞AML。 [1,2]
a.阿扎胞苷：一项国际III期试验 ( NCT01074047 )[3]将65岁或以上的AML患者随机分配接受阿扎胞苷或常规方案（7 + 3 诱导、低剂量阿糖胞苷或单独的最佳支持治疗）。 [ 19 ]
1.阿扎胞苷的中位OS为10.4个月（95% CI，8.0-12.7 个月），而传统方案为6.5个月（95% CI，5.0-8.6 个月）（HR，0.85；95% CI，0.69-1.03；P = .1009).[4][证据级别：1iiA ]
b.地西他滨：一项III期试验将485名65岁以上的AML患者随机分配接受地西他滨 (n = 242) 或他们的首选支持治疗 (n = 28) 或低剂量阿糖胞苷 (n = 243) (n = 215).[5]
1.尽管地西他滨组（17.8%）的CR + CRp（血小板恢复不完全的 CR）率是治疗选择组（7.8%）的两倍多（P = .001），但中位OS没有显着改善接受地西他滨（7.7 个月）的患者与选择治疗（5.0 个月）相比（地西他滨的死亡HR，0.85；95% CI，0.69-1.04；P = .11）。
与连续 5 天的治疗相比，连续10天的治疗可能会导致更高的反应率，特别是在那些具有TP53突变和/或不利的细胞遗传学特征的患者中。[6][证据级别：3iiiDiv ]
