2种急性早幼粒细胞白血病靶向治疗方案汇总

2种急性早幼粒细胞白血病靶向治疗方案汇总

一、急性髓性白血病（急性早幼粒细胞白血病（新诊断急性早幼粒细胞白血病））治疗方案-吉妥单抗-奥加伊妥珠单抗

权威癌症研究机构美国国家癌症研究所 (NCI)对急性髓性白血病 （急性早幼粒细胞白血病（新诊断急性早幼粒细胞白血病））治疗方案：ATRA联合化疗，随后针对高危疾病进行基于ATO的巩固治疗（吉妥单抗-奥加伊妥珠单抗）。

ATRA联合化疗，随后针对高危疾病进行基于ATO的巩固治疗（吉妥单抗-奥加伊妥珠单抗）治疗急性髓性白血病（急性早幼粒细胞白血病（新诊断急性早幼粒细胞白血病））医学证据

蒽环类药物和ATRA联合诱导缓解用于高危疾病患者的缓解诱导（WBC 计数，>10x10 9 /L）。

证据（ATRA 加化疗，随后针对高危疾病进行基于ATO的巩固治疗）：

一、AIDA-2000研究(NCT00180128)[1]联合口服ATRA直至CR或最长45天，并在第 2、4、6 和 8天静脉注射四剂伊达比星 (12 mg/m 2 )。然后对合并进行风险分层，因此中低风险患者接受额外周期的蒽环类和 ATRA，高风险患者还接受阿糖胞苷、依托泊苷、6-硫鸟嘌呤和CHT化疗（6-巯基嘌呤加甲氨蝶呤）作为巩固治疗。 [2]

1.诱导后，接受AIDA-2000方案治疗的 445 名患者中有 420 名（94.4%）处于CR。6年OS率为87.4%，累计复发率为10.7%。[2][证据等级：2Di ]

二、在 II 期APML4研究中，ATO被添加到 ATRA 和伊达比星缓解诱导骨架中。 [3]

1.在可以评估的 124 名患者中，有 4 名（3.2%）早期死亡和118名（95%）血液学CR。

2.2年无复发率为97.5%（95% CI，90.4%-99.4%），无失败生存率为88.1%（95% CI，80.7%-92.8%），OS率为 93.2%（95% CI，85.8%−96.8%）。[3][证据级别：2Di ]

已经开发了一种基于ATO的方案，其中包括gemtuzumab-ozogamicin（吉妥单抗-奥加伊妥珠单抗）作为唯一的细胞毒性药物。

三、在一项单机构研究中，患者接受了ATRA加ATO诱导。如果 WBC 在就诊时大于 10 x 10 9 /L 或在诱导期间升至 30 x 10 9 /L 以上，他们还接受一剂吉妥珠单抗 ozogamicin（或伊达比星）。[3] 缓解期患者接受 ATO 和 ATRA在交替的几个月中，总共七个周期作为合并；如果 ATO 或 ATRA 因毒性而停用，则替换吉妥珠单抗ozogamicin。

1.在该方案治疗的 54 名高危疾病患者中，一名患者接受了（吉妥单抗-奥加伊妥珠单抗）和伊达比星（每天 12 mg/m 2，持续 3 天），因为尽管接受了gemtuzumab ozogamicin（吉妥单抗-奥加伊妥珠单抗），但仍存在持续的白细胞增多。

2.CR率为96%，5名（9%）患者复发。

3.EFS的5年率为81%，无病生存 (DFS) 为89%，OS为86%，表明反应是持久的。

4.在整个研究人群中，接受吉妥珠单抗奥佐米星治疗的45名高危患者 (84%) 与接受一剂伊达比星治疗的 7 名患者 (100%, P = .453) 的 5 年 OS 率相似。 [3][证据等级：2Di ]

该研究的长期随访结果已发表。 [5]

值得注意的是，目前大多数 APL 治疗方案都包括某种形式的维持治疗。一项随机试验的荟萃分析表明，维持治疗明显改善了 DFS 而不是 OS；然而，这些试验不包括含 ATO 的方案。

二、急性髓性白血病（AML）治疗方案-吉妥单抗-奥加伊妥珠单抗

权威癌症研究机构美国国家癌症研究所 (NCI)对急性髓性白血病 （急性早幼粒细胞白血病（复发性急性早幼粒细胞白血病））治疗方案：ATO联合或不联合化疗（吉妥单抗-奥加伊妥珠单抗）。

ATO联合或不联合化疗（吉妥单抗-奥加伊妥珠单抗）治疗急性髓性白血病（急性早幼粒细胞白血病（复发性急性早幼粒细胞白血病））医学证据

ATO在复发性 APL 患者中的二次缓解率很高。[1] 作为单药，ATO可导致血液学复发患者的完全缓解率达到80%至90%，分子生物学复发患者的完全缓解率为 70% 至 80%。缓解。2-3] 抢救治疗的选择基于先前的治疗以及首次缓解和复发之间的时间间隔。

1.对于在ATRA和ATO后6个月内早期复发的患者，应考虑给予基于蒽环类药物的方案和ATRA作为高危疾病的初始缓解诱导。

2.对于在ATRA和基于蒽环类药物的方案后不到 6 个月复发的患者（既往无ATO暴露），应考虑基于ATO的方案。

3.在所有晚期复发（>6 个月）的患者中，应考虑以 ATO 为基础的方案，加或不加蒽环类药物或吉妥单抗-奥加伊妥珠单抗。

对于接受 ATO 作为补救治疗的患者，一项小型随机试验表明，在先前接受 ATRA 的患者中，与单独ATO相比，添加 ATRA 不会带来任何益处。 [3] 在这项 20 名患者的研究中，一个周期后的完全缓解率有或没有ATRA的ATO为 80%。