4种毛细胞白血病靶向治疗方案汇总
一、毛细胞白血病治疗方案-维莫非尼联合或不联合利妥昔单抗
权威癌症研究机构美国国家癌症研究所 (NCI)对毛细胞白血病治疗方案：维莫非尼联合或不联合利妥昔单抗。
维莫非尼联合或不联合利妥昔单抗治疗毛细胞白血病医学证据
BRAF -V600E突变发生在几乎100%的经典型毛细胞白血病患者中，几乎从未发生在其他B细胞淋巴瘤和白血病患者中，包括毛细胞白血病变体。[4][证据级别：3iiiDiv ] Vemurafenib（维莫非尼）可与利妥昔单抗联合使用。
在美国和意大利进行的三项 II 期多中心研究评估了BRAF抑制剂维莫非尼单独口服4个月或口服2个月，并在18周内分8剂注射利妥昔单抗用于复发或难治性毛细胞白血病患者。 [1-2]
1.中位随访23个月后，单独使用维莫非尼，50名患者的总缓解率为 98%，完全缓解率为 38%，中位无治疗生存期为25个月和18个月.[1,3][证据等级：3iiiDiv ]
2.中位随访 37 个月后，30 名接受维莫非尼联合利妥昔单抗治疗的患者的完全缓解率为 87%。37 个月时的无进展生存期 (PFS) 率为 78%，65% 的患者清除了微小残留病。[2][证据级别：3iiiDiv ]
毛细胞白血病治疗方案-维莫非尼联合或不联合利妥昔单抗
二、毛细胞白血病治疗方案-伊布替尼
权威癌症研究机构美国国家癌症研究所 (NCI)对毛细胞白血病治疗方案：伊布替尼。
伊布替尼治疗毛细胞白血病医学证据
在一项中位随访42个月的 II 期研究中，37名难治性毛细胞白血病患者对伊布替尼的反应率为54%，估计36个月的PFS率为 73%，总生存期 (OS)率为 85%。[1][证据级别：3iiiDiv ]
毛细胞白血病治疗方案-伊布替尼
三、毛细胞白血病治疗方案-莫塞妥莫单抗
权威癌症研究机构美国国家癌症研究所 (NCI)对毛细胞白血病治疗方案：莫塞妥莫单抗。
莫塞妥莫单抗治疗毛细胞白血病医学证据
Moxetumomab pasudotox-tdfk（莫塞妥莫单抗）给予 80 名先前接受过至少两种方案治疗的患者。[ 1][证据级别：3iiiDiv ]
1.在一项 II 期试验中，75%的患者有反应，30%的患者完全反应。
Moxetumomab pasudotox-tdfk（莫塞妥莫单抗）是一种抗CD22重组免疫毒素，美国食品和药物管理局批准用于治疗复发或难治性疾病患者。 [2-3]
毛细胞白血病治疗方案-莫塞妥莫单抗
四、毛细胞白血病治疗方案-Cladribine联合或不联合利妥昔单抗
权威癌症研究机构美国国家癌症研究所 (NCI)对毛细胞白血病治疗方案：Cladribine联合或不联合利妥昔单抗。
Cladribine联合或不联合利妥昔单抗治疗毛细胞白血病医学证据
Cladribine每天皮下注射，或每天2小时输注5至7天，完全缓解率为 50% 至 80%，总缓解率为85%至95%。[1-2] [证据级别：3iiiDiv ] 979 名接受美国国家癌症研究所C组机制治疗的患者的反应率较低（即完全缓解率 50%，部分缓解率 37%）。这种短期治疗的反应是持久的，复发的患者通常对克拉屈滨的再治疗有反应。 [3-4]
一、一项回顾性研究包括83名年龄在40岁及以下的患者。 [5]
1.所有响应者到第一次复发的中位时间为 54 个月，中位OS为诊断后 21 年。
2.该药可能引起发烧和免疫抑制；在 33%的接受治疗的患者中发现了记录在案的感染。
二、在一项对克拉屈滨相关中性粒细胞减少症患者的回顾性研究中，非格司亭 (G-CSF) 并未显示发热患者百分比、发热天数或住院接受抗生素的频率降低。 [6]使用该药物可能会增加发生第二次恶性肿瘤的风险。
三、在一项 II 期研究中，68名既往未治疗的毛细胞白血病患者被随机分配接受克拉屈滨0.15mg/kg 在第1天至第5天静脉注射，同时每周接受 8 剂利妥昔单抗（从第 1 天开始）或 6 个月后（如果仍然如此）微小残留病 (MRD) 检测呈阳性。[7]
1.中位随访时间为96个月，接受同步治疗的患者中有 94% 没有 MRD，而接受延迟治疗的患者中这一比例为12%。[7][证据级别：3iiiDiv ]
2.同步治疗导致更多需要输注血小板，但1个月后中性粒细胞和血小板计数也更高。
这种情况下的MRD测试从未被验证为具有临床意义的终点。这个概念需要进一步研究，但毛细胞白血病很少见，美国每年只有600到800例新病例。
