4种慢性期慢性粒细胞白血病（CML）靶向治疗方案汇总

4种慢性期慢性粒细胞白血病（CML）靶向治疗方案汇总

一、慢性粒细胞白血病（CML）治疗方案-伊马替尼

权威癌症研究机构美国国家癌症研究所 (NCI)对慢性粒细胞白血病 （慢性期慢性粒细胞白血病（CML））治疗方案：酪氨酸激酶抑制剂 (TKI) 靶向治疗（伊马替尼）。

酪氨酸激酶抑制剂 (TKI) 靶向治疗（伊马替尼）治疗慢性粒细胞白血病 （慢性期慢性粒细胞白血病（CML））医学证据

一项将 1,106名先前未治疗的患者随机分配到伊马替尼组或干扰素加阿糖胞苷组的试验证明，伊马替尼组的细胞遗传学完全缓解率为 82.8%，而干扰素加阿糖胞苷组为 14%，中位随访时间为 10.9 年。[ 1 ][水平证据：1iiDiii ] 在 18 个月时，96.7%的伊马替尼组避免进展为加速期慢性粒细胞性白血病 (CML) 或急变危象，而干扰素加阿糖胞苷组的这一比例为 91.5%（P< .001)。由于 90% 的联合组在 18 个月时已改用伊马替尼（主要是因为不能耐受副作用），因此可能永远不会观察到生存差异。所有患者10年的总生存率 (OS) 为 83.3%，其中由CML引起的所有死亡 (4.5%) 不到 50%。[ 1 ] 超过90%的完全缓解患者仍然表现出可检测的证据表明BCR/ABL易位，通常通过逆转录-聚合酶链式反应 (RT-PCR) 或通过祖细胞培养物的荧光原位杂交进行。[ 2-3] 依从性差是对伊马替尼的分子反应不足的主要原因。[ 4]

二、慢性粒细胞白血病（CML）治疗方案-伊马替尼和尼洛替尼

权威癌症研究机构美国国家癌症研究所 (NCI)对慢性粒细胞白血病 （慢性期慢性粒细胞白血病（CML））治疗方案：酪氨酸激酶抑制剂 (TKI) 靶向治疗（伊马替尼和尼洛替尼）。

酪氨酸激酶抑制剂 (TKI) 靶向治疗（伊马替尼和尼洛替尼）治疗慢性粒细胞白血病 （慢性期慢性粒细胞白血病（CML））医学证据

已在新诊断的CML患者中评估了对BCR/ABL的效力和选择性高于伊马替尼的TKI。在一项纳入846名患者的随机前瞻性研究中，将尼罗替尼与伊马替尼进行比较，24 个月时的主要分子反应 (MMR) 率为71%和67%，尼罗替尼两剂方案和伊马替尼分别为 44%（P < .0001 for两种比较）。[1][证据级别：1iiDiv ]17名服用伊马替尼的患者（14%）进展为加速期CML或急变危象，但这种进展仅发生在 2 名患者中（<1%，P = . 0003) 和 5 名患者 (1.8%, P = .0089)，分别针对接受两剂尼罗替尼方案的患者。 [1] 接受尼罗替尼治疗的患者的治疗中出现的BCR/ABL突变率低于接受伊马替尼治疗的患者。[2] 一项对 122 名接受尼罗替尼（400mg，每天两次）的患者进行的 II 期研究显示，10年无事件发生中位随访78个月后，生存 (EFS) 率为 85%，10年OS率为88%。[3][证据级别：3iiiD ]

三、慢性粒细胞白血病（CML）治疗方案-伊马替尼和达沙替尼

权威癌症研究机构美国国家癌症研究所 (NCI)对慢性粒细胞白血病 （慢性期慢性粒细胞白血病（CML））治疗方案：酪氨酸激酶抑制剂 (TKI) 靶向治疗（伊马替尼和达沙替尼）。

酪氨酸激酶抑制剂 (TKI) 靶向治疗（伊马替尼和达沙替尼）治疗慢性粒细胞白血病 （慢性期慢性粒细胞白血病（CML））医学证据

在一项对519名患者进行的随机前瞻性研究中，将达沙替尼与伊马替尼进行了比较，达沙替尼在12个月时的MMR率为46%，伊马替尼为 28%（P < .0001）。24 个月时，达沙替尼的MMR率为 64%，伊马替尼为46%（P < .0001）。1][证据级别：1iiDiv ] 5 年时，无进展生存期（PFS）没有差异或操作系统。接受伊马替尼治疗的 13 名患者 (5%) 和接受达沙替尼治疗的 6 名患者 (2.3%) 进展为加速期 CML 或急变危象（无统计学差异）。 [1] 一项对 149 名接受达沙替尼（每天 100 毫克）的患者进行的 II 期研究显示，在中位随访 78 个月后，10 年 EFS 率为 86%，10 年 OS 率为 89%。[2][证据等级：3iiiD ]

四、慢性粒细胞白血病（CML）治疗方案-伊马替尼和博舒替尼

权威癌症研究机构美国国家癌症研究所 (NCI)对慢性粒细胞白血病 （慢性期慢性粒细胞白血病（CML））治疗方案：酪氨酸激酶抑制剂 (TKI) 靶向治疗（伊马替尼和博舒替尼）。

酪氨酸激酶抑制剂 (TKI) 靶向治疗（伊马替尼和博舒替尼）治疗慢性粒细胞白血病 （慢性期慢性粒细胞白血病（CML））医学证据

在一项对 536 名患者进行的随机前瞻性研究中，将博舒替尼与伊马替尼进行比较，12个月时，博舒替尼组的MMR率为 47.2%，而伊马替尼组为36.9%（P = .0075）。[1][证据级别：1iiDiv ] 接受波舒替尼治疗的4名患者 (1.6%) 和接受伊马替尼治疗的6名患者 (2.5%) 进展为加速期/急变危象。