慢性髓性白血病(慢性期)一线治疗方案-伊马替尼、尼洛替尼、达沙替尼、博舒替尼、拉多替尼
(一)慢性髓性白血病(CML)
慢性髓性白血病(chronic myelogenous leukemia, CML)是一种以髓系增生为主的造血干细胞恶性疾病。CML全球的年发病率为(1~2)/10万,占成人白血病总数的 15%~20%,各个年龄组中均可发生;随着年龄增长发病率逐渐增加,中位诊断年龄在亚洲国家偏年轻(40~50 岁),欧美国家年长(55~65 岁),男女比例约 1.4∶1,自然病程为 3~5年,酪氨酸激酶抑制剂(tyrosine kinase inhibitor,TKI)的应用使 CML 的病程彻底改观,对于绝大多数患者来说,CML已经成为一种慢性可控制的肿瘤。
CML的疾病过程一般分为 3 个阶段:慢性期(chronic phase,CP)、加速期(accelerated phase,AP)和急变期(blast phase,BP)。
1)CP患者的一线治疗
国际上推荐的CP患者一线TKI包括伊马替尼、尼洛替尼、达沙替尼、博舒替尼和拉多替尼。CML中国诊断与治疗指南(2020 年版)推荐的药物及其用法包括伊马替尼400mg/d或尼洛替尼 600 mg/d或氟马替尼 600mg/d或达沙替尼100mg/d。
CML的治疗目标包括延长生存期、减少疾病进展、改善生活质量和获得无治疗缓解(即停药)。一线TKI的选择应当在明确治疗目标基础上,依据患者的疾病分期和危险度、年龄、共存疾病和合并用药等因素选择恰当的药物。中高危患者疾病进展风险高于低危患者,适合选用二代 TKI 作为一线治疗。对于期望停药的年轻患者,选择二代 TKI 有望快速获得深层分子学反应(deep molecular response,DMR),达到停药的门槛。对于年老和或存在基础疾病的患者,一代TKI具有更好的安全性,而二代 TKI 相关的心脑血管栓塞性事件、糖脂代谢异常和肺部并发症可能是致死性的不良反应,特别需要谨慎使用。
参考资料:http://www.nhc.gov.cn/wjw/index.shtml