日前，博生吉在郑州大学第一附属医院召开了TAA06 CAR-T细胞注射液治疗儿童高危实体肿瘤的I期临床试验的启动会。该项试验是我国第一项釆用CAR-T细胞治疗儿童实体瘤的尝试，适应症包括：神经母细胞瘤、肾母细胞瘤、骨肉瘤、横纹肌肉瘤及其他儿童实体肿瘤。
TAA06 CAR-T细胞注射液是博生吉医药拥有独立自主知识产权的细胞免疫治疗技术和产品。据悉，该研究设计为单臂、开放的多瘤种探索性试验。
实体肿瘤
靶向药物：拉罗替尼、多塔利单抗 、恩曲替尼、地舒单抗
小儿神经母细胞瘤能治愈吗？
对于儿童神经母细胞瘤来说，相对来说是很难达到根治的。因为神经母细胞瘤的恶性程度相对来说非常高，往往短期内就可以突破脑膜，侵犯周围的组织和脏器。所以，往往治疗效果也比较差，而最终可能会死于神经母细胞瘤这个疾病。但是，神经母细胞瘤如果是早期，治疗效果相对来说是比较好的。最好是能够通过手术完整的切除瘤体，然后，再做放、化疗，残余的神经母细胞瘤往往在短期内就比较容易出现复发。
一旦小孩出现复发，恶性肿瘤的程度就会有所增加，生长速度也会变快。因此，即便给予儿童接受了有效的手术治疗，术后也应该配合放、化疗，但多数情况下效果一般。
目前为止，已获得美国FDA批准上市的神经母细胞瘤靶向药
1、地努图希单抗
地努图希单抗是United Therapeutics研发的一款双唾液酸神经节苷脂（GD2）的嵌合单克隆抗体，于2015年获美国食品和药物管理局批准上市，通过抗体依赖的细胞毒作用（ADCC）和补体依赖的细胞毒作用（CDC）杀伤肿瘤细胞。
2015年3月10日，美国食品和药物管理局批准了地诺妥昔单抗联合粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF）、白细胞介素-2（IL-2）和13-顺式维甲酸（RA）治疗高危神经母细胞瘤患儿，这些患儿对先前的一线多药、多模式治疗至少有部分反应。
2、达妥昔单抗β（凯泽百）
达妥昔单抗β（凯泽百）是由 EUSA Pharma公司研发的一款单克隆抗体，于2017年获得欧洲药品管理局（EMA）批准上市。 达妥昔单抗（凯泽百）可与神经母细胞瘤细胞上过度表达的一个GD2的特定靶点结合，诱导双重免疫机制，使肿瘤细胞裂解和死亡 。
2017年5月8日，Qarziba（Dinutuximab β）获欧洲药品管理局（EMA）批准，用于治疗一岁以上的 接受过诱导化疗并达到部分缓解的高危神经母细胞瘤患者，随后进行清髓性治疗和干细胞移植，以及复发或难治性的神经母细胞瘤患者。
3、Danyelza（那昔妥单抗）
Danyelza（那昔妥单抗）是 Y-mabs 研发的一款复发/难治性高危神经母细胞瘤治疗药物，在 2020年11月25日首次获 FDA 加速批准上市。Danyelza（那昔妥单抗）是神经节苷脂 GD2 人源化单克隆抗体，通过靶向高表达于神经母细胞瘤的 GD2 起效，结合 GD2 后，那昔妥单抗可引起抗体介导的细胞毒性反应（ADCC）并激活补体系统，从而杀伤肿瘤。
2020年11月25日，美国FDA批准Danyelza（那昔妥单抗）用于与粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF）联合治疗对既往治疗表现出部分缓解、轻微缓解或疾病稳定的复发/难治性高危神经母细胞瘤儿童（1岁及以上）和成人患者。
4、Welireg（Belzutifan、PT2977）
Welireg（Belzutifan、PT2977）是又默沙东公司开发的一款新型的、口服的、选择性的低氧诱导因子-2α (HIF-2α) 小分子抑制剂，于2021年8月获得美国FDA批准上市。Welireg（Belzutifan）可靶向阻断HIF-2α 的异二聚体化，从而阻断细胞生长、增殖以及阻止异常血管形成，被FDA授予突破性药物资格（BTD）和孤儿药资格（ODD）。
2021年8月13日，Welireg（Belzutifan）获得美国食品和药物管理局（FDA）批准上市，用于治疗与von Hippel-Lindau（VHL）相关的，不需要立即手术的肾细胞癌（RCC）、中枢神经系统（CNS）血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌瘤（pNET）的成年患者。
