日前，制药巨头赛诺菲发布消息称，美国食品药品监督管理局（FDA）已将tolebrutinib（SAR442168）用于多发性硬化症（MS）和重症肌无力（MG）的3期临床研究部分暂停。因此暂停了该试验的患者入组，在美国参加试验少于60天的参与者应暂停研究药物。在试验中完成至少60天的美国参与者应继续治疗。
FDA的这一行动是基于在3期研究中发现的少量药物性肝损伤病例，这些病例与tolebrutinib的药物使用有关。但这个问题并没有被证实。
尽管赛诺菲表示将在美国以外的地区继续给患者用药，但这并没有阻止FDA对该制药巨头采取部分限制措施。
硬化症
靶向药物：奥法木单抗、富马酸地洛西美酯、奥扎尼莫德、富马酸单甲酯、波内西莫德、西尼莫德...
多发性硬化症需要吃靶向药有哪些？
1、Mayzent（西尼莫德）
Mayzent（西尼莫德）是由诺华研制的一款口服多发性硬化症（MS）药物，于2019年获得美国食品和药物管理局(FDA)批准上市。Mayzent（西尼莫德）活性药物成分siponimod是一种针对1-磷酸鞘氨醇（S1P）受体特定亚型的新一代选择性调节剂，能与淋巴细胞上的S1P1亚型受体结合，阻止其进入MS患者中枢神经系统，从而起到抗炎作用。此外，siponimod也能进入中枢神经系统，并与其中的特定细胞（少突胶质细胞和星形胶质细胞）上的S1P5亚型受体结合，通过与这些特异性受体结合，siponimod具有调节损害性细胞活动的潜力。
2、特立氟胺
特立氟胺是由赛诺菲公司研发的一种口服的具有抗炎特性的免疫调节剂药物，于2012年9月获得美国食品和药物管理局FDA批准上市，特立氟胺主要通过抑制酸脱氢酶的活性来发挥作用。
3、奥瑞珠单抗
奥瑞珠单抗是罗氏研发的一种人源化IgG1型单克隆抗体，于2017年获得美国食品和药物管理局（FDA）批准上市，它能结合B细胞及其前体细胞表面的CD20，诱发抗体依赖的细胞毒作用和补体介导的细胞毒作用。
4、Kesimpta（奥法木单抗）
Kesimpta（奥法木单抗）是诺华公司研发的一种CD20导向的细胞溶解抗体，于2020年8月20日获得美国食品和药物管理局（FDA）批准上市，是第一个也是唯一一个可以在家轻松给药和管理的新型靶向B细胞疗法。
5、Lemtrada（阿仑单抗）
Lemtrada（阿仑单抗）是赛诺菲和拜耳公司共同研发的一种靶向CD52的细胞溶解性单克隆抗体，于2014年11月14日获得美国食品和药物管理局（FDA）批准上市，一般情况仅在其他治疗无效的情况下作为三线治疗药物使用。
