急性淋巴细胞白血病靶向药新药研究申请获国家药监局受理！7款已上市急性淋巴细胞白血病靶向药汇总

生物医药高科技公司诺诚健华在7月6日宣布，公司自主研发的BCL2抑制剂新药研究申请（IND）获国家药品监督管理局（NMPA）受理。

ICP-248 是诺诚健华在全球拥有自主知识产权的1类创新药，旨在单药或与BTK抑制剂等其他药物联合治疗非霍奇金淋巴瘤（NHL）、急性淋巴细胞白血病 （ALL）等恶性血液系统肿瘤。

7款已上市急性淋巴细胞白血病靶向药汇总

1、长效聚乙二醇化天冬酰胺酶（Asparlas）

长效聚乙二醇化天冬酰胺酶（Asparlas）是由英国制药公司Shire研制的一种长效天冬酰胺特异性酶，于2018年美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市。 Asparlas可以清除血浆中的L-天冬酰胺，进而杀伤白血病细胞。

2018年12月20日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Asparlas作为多药化疗方案的一个组成部分，用于1个月至21岁的儿童和青少年急性淋巴细胞白血病患者的治疗。

2、伊马替尼（甲磺酸伊马替尼）

伊马替尼（甲磺酸伊马替尼）是瑞士诺华公司研发的全球第一个根据肿瘤细胞活动原理研发的一种小分子酪氨酸激酶抑制剂，可靶向抑制 BCR/ABL，v-Abl，PDGFR，c-kit 激酶活性，于2001获得美国食品药品管理局（FDA）批准上市，世界上第一个成功的靶向治疗药物。

2013年1月25日，美国FDA批准格列卫（伊马替尼）用于治疗新诊断为费城染色体阳性（Ph+）急性淋巴细胞白血病（ALL）的儿童患者。

3、Brexucabtagene Autoleucel（Tecartus）

Brexucabtagene Autoleucel（Tecartus）是吉利德/Kite采用新生产工艺开发的CD19 CAR-T疗法，于2020年获美国食品和药物管理局（FDA）加速批准上市。这是首个治疗套细胞淋巴瘤CAR-T疗法，也是全球第三款CAR-T疗法。

2021年10月1日美国食品和药物管理局（FDA）批准Tecartus用于治疗复发或难治性B细胞前体急性淋巴细胞白血病（B-ALL）成人患者（18岁及以上）。

4、Tisagenlecleucel（Kmirah）

Tisagenlecleucel（Kmirah）是诺华研发的一种CD19指导的基因修饰自体T细胞免疫治疗，于2017年获美国食品和药物管理局（FDA）批准上市，其参与转基因重编患者自身的T细胞的编码嵌合抗原受体（CAR），以鉴定和消除CD19表达的恶性和正常细胞。

2018年5月1日，美国食品和药物管理局（FDA）批准Kymriah用于静脉输液，治疗复发性或难治性大B细胞淋巴瘤（LBCL）成人患者，包括弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）、高度B细胞淋巴瘤和滤泡性淋巴瘤（FL）引起的DLBCL，这些患者经历过2种或更多的系统治疗。

5、达沙替尼

达沙替尼是百时美施贵宝研发的一种口服酪氨酸激酶抑制剂，于2006年获得FDA 批准上市。 达沙替尼是一种强效的、次纳摩尔的BCR-ABL激酶抑制剂，能够抑制BCR-ABL激酶和SRC家族激酶以及许多其他选择性的致癌激酶，包括c-KIT，ephrin（EPH）受体激酶和PDGFβ受体。

2006年6月28日，FDA 批准 Sprycel 用于治疗对先前治疗有耐药性或不耐受的费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病 (Ph+ALL) 的成人患者。

6、奥加伊妥珠单抗（Besponsa、Inotuzumab ozogamicin、奥英妥珠单抗）

奥加伊妥珠单抗（Besponsa、Inotuzumab ozogamicin、奥英妥珠单抗）由辉瑞制药开发的一种靶向CD22抗体-药物偶联物（ADC）药物，于2017年获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市。Besponsa（奥英妥珠单抗）的抗癌活性是由于ADC通过与肿瘤细胞表面的CD22结合，随后活化诱导双链DNA断裂，导致细胞周期停滞和细胞凋亡。

2017年08月17日，Besponsa（奥英妥珠单抗）获美国食品药品监督管理局（FDA）批准，适用于成人复发或难治性前B细胞急性淋巴细胞性白血病。

7、Iclusig（普纳替尼）

Iclusig（普纳替尼）是武田公司开发的一款三代口服多靶点BCR-ABL酪氨酸激酶抑制剂（TKIs），于2012年获美国食品药品管理局(FDA) 加速批准上市。对于难治性的慢性髓性白血病（慢性粒细胞性白血病）患者，尤其有T315I突变的患者来说，Iclusig成为非常重要的临床选择。

2012年12月14日，美国食品药品管理局(FDA) 加速批准Iclusig上市，用于治疗慢性粒细胞白血病（CML）成人患者及费城染色体阳性（Ph+）的急性淋巴细胞白血病(ALL)。