2022年8月9日，百济神州宣布，替雷利珠单抗（百泽安）全球3期临床试验RATIONALE 301研究达到主要终点，在治疗一线不可切除的肝细胞癌（HCC）成人患者中，替雷利珠单抗与索拉非尼相比，展示出在总生存期（OS）上的非劣效性，其安全性特征与既往研究一致，未报告新的安全性警示。
RATIONALE 301（NCT03412773）是一项随机、开放性的全球3期临床研究，旨在评估替雷利珠单抗对比索拉非尼，作为一线治疗不可切除的HCC成人患者的效果。此研究的主要终点是两个治疗组总生存期（OS）的非劣效性比较。关键次要终点是盲态独立审查委员会（BIRC）根据RECIST 1.1版评估的总缓解率（ORR）。其他次要终点包括有效性评估（如根据BIRC评估的无进展生存期、缓解持续时间和至疾病进展时间）和健康相关生活质量指标，以及安全性与耐受性。
替雷利珠单抗（百泽安）是第一款由百济神州的免疫肿瘤生物平台研发的药物，是一款人源化 lgG4 抗程序性死亡受体 1（PD-1）单克隆抗体，于2019年12月获国家药品监督管理局（NMPA）附条件批准上市，设计目的是为尽量减少与巨噬细胞中的 Fcγ 受体结合。
替雷利珠单抗注射液治疗肝细胞癌2022年医保报销政策
医保政策：《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2021年)》
编号：103（谈判）
药品名称：替雷利珠单抗注射液
药品类别：抗肿瘤药及免疫调节剂-抗肿瘤药-其他抗肿瘤药-单克隆抗体（(XL-XL01-XL01X-XL01XC）
医保类别：乙类
医保支付标准：未公开
可医保报销的适应症
1.经典型霍奇金淋巴瘤：本品适用于至少经过二线系统化疗的复发或难治性经典型霍奇金淋巴瘤的治疗。本适应症是基于一项单臂临床试验的客观缓解率和缓解持续时间结果给予的附条件批准。本适应症的完全批准将取决于正在开展中的确证性随机对照临床试验能否证实本品治疗相对于标准治疗的显著临床获益。
2.尿路上皮癌：本品适用于PD-L1高表达的含铂化疗失败包括新辅助或辅助化疗12个月内进展的局部晚期或转移性尿路上皮癌的治疗。本适应症是基于一项单臂临床试验的客观缓解率和缓解持续时间结果给予的附条件批准。本适应症的完全批准将取决于正在开展中的确证性随机对照临床试验能否证实本品治疗相对于标准治疗的显著临床获益。
3.非小细胞肺癌：本品联合紫杉醇和卡铂用于不可手术切除的局部晚期或转移性鳞状非小细胞肺癌的一线治疗。本品联合培美曲塞和铂类化疗用于表皮生长因子受体（EGFR）基因突变阴性和间变性淋巴瘤激酶（ALK）阴性、不可手术切除的局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌的一线治疗。
4.肝细胞癌：本品适用于至少经过一种全身治疗的肝细胞癌（HCC）的治疗。本适应症是基于一项II期临床试验的客观缓解率和总生存期结果给予的附条件批准。本适应症的完全批准将取决于正在开展中的确证性随机对照临床试验能否证实本品治疗相对于标准治疗的显著临床获益 。
协议有效期：2022年1月1日至2023年12月31日
