骨髓瘤怎么治疗？2021年骨髓瘤的新疗法

什么是骨髓瘤？

骨髓瘤（ Myeloma ）是指，具有合成和分泌免疫球蛋白的浆细胞发生恶性病变，由非正常的恶性浆细胞大量增生而引起的恶性肿瘤疾病。浆细胞是免疫系统中释放大量抗体的细胞，具有合成、贮存抗体即免疫球蛋白的功能。骨髓瘤是一种血液系统的恶性肿瘤，多好发于40~60岁的中老年人群。

骨髓瘤的发生目前病因不明确，其发生可能与职业环境、辐射、生活方式、疾病等因素有关。

骨髓瘤怎么治疗？

骨髓瘤的治疗一般采用综合性的治疗，以放疗和化疗为主，手术治疗为辅。

骨髓瘤对放射线中度敏感，姑息性治疗和根治性治疗的照射剂量通常会有所不同。而化疗适用于病变范围较广的患者，一般多选用左旋苯丙氨酸氮芥和环磷酰胺。若患者有脊髓或神经受压的情况，则应进行手术治疗，同时应进行化疗。患者术后的预后较差，一般多在一年内死亡，而经综合性治疗后可延长患者的生命。另外，生物免疫治疗是对传统治疗方法的有益补充，对于病人受损的免疫系统，能够起到恢复与重建的独特疗效；与手术治疗配合，可以防止肿瘤的复发和转移；与化疗同用，可延长患者的生命，改善患者的生活质量。

最新的骨髓瘤药物有哪些？

1、isatuximab（艾沙妥昔单抗、Sarclisa)

isatuximab（艾沙妥昔单抗、Sarclisa)是一种由赛诺菲公司研发的作用于人白细胞分化抗原38（CD38）的单克隆抗体，2020年3月2日经美国食品药品监督管理局（FDA）审批上市，成为继达拉木单抗之后第2款靶向作用于CD38的治疗复发/难治性多发性骨髓瘤的新药。

2020年3月2日，美国食品和药物管理局（FDA）批准Sarclisa联合泊马度胺和地塞米松（pom-dex），用于既往已接受过至少2种疗法（包括来那度胺和蛋白酶体抑制剂）的难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）成人患者。

2、Blenrep（Belantamab、玛贝妥单抗）

Blenrep（Belantamab、玛贝妥单抗）是葛兰素史克研发的一款靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的抗体药物偶联物（ADC），于2020年获得美国食品和药物管理局（FDA）批准上市。Blenrep（Belantamab）可通过MMAF诱导的细胞凋亡以及通过抗体依赖性细胞毒性（ADCC）和抗体依赖性细胞吞噬作用（ADCP）介导的肿瘤细胞裂解，介导肿瘤细胞的杀伤。Blenrep是世界上第一个被批准的抗BCMA（B细胞成熟抗原）疗法。

2020年8月5日，美国食品和药物管理局（FDA）批准Blenrep（belantamab-Mafoodin blmf）作为一种单一疗法治疗既往至少接受过四种治疗，包括抗CD38单克隆抗体，蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂治疗的，复发或难治性多发性骨髓瘤的成年患者。

3、Pepaxto（美法仑氟苯酰胺）

Pepaxto（美法仑氟苯酰胺）是Oncopides AB公司首创的一款抗癌肽药物偶联物（PDC），于2021年2月获得美国FDA加速批准上市；Pepaxto将烷基化剂与靶向氨肽酶的多肽偶联在一起，能够抑制造血细胞和实体瘤细胞的增殖并诱导其凋亡，是FDA批准的首个抗癌肽偶联药物（PDC）。

2021年2月26日，美国FDA加速批准Pepaxto与地塞米松联合使用，用于治疗复发性或难治性多发性骨髓瘤的成年患者，这些患者至少接受过四次先前的治疗难治的，且其疾病对至少一种蛋白酶体抑制剂、一种免疫调节剂和一个CD38定向单克隆抗体。

4、Darzalex Faspro（达雷妥尤单抗-透明质酸）

Darzalex Faspro（达雷妥尤单抗-透明质酸）是强生研发的重磅CD38单抗药物Darzalex 的皮下（SC）制剂，于2020年5月获得美国食品药品监督管理局FDA批准上市，是首个皮下注射的抗-CD38单抗药物。

2020年5月2日，Darzalex Faspro（达雷妥尤单抗-透明质酸）获得FDA批准，用于治疗多发性骨髓瘤。

5、Xpovio（塞利尼索）

Xpovio（塞利尼索）是Karyopharm Therapeutics公司开发的全球首款口服的选择性核输出抑制剂（SINE），于2019年获得美国食品和药物管理局（FDA）批准上市。Xpovio（塞利尼索）通过与核输出蛋白XPO1（CRM1）结合而阻断肿瘤抑制因子、生长调节蛋白和抗炎蛋白的核输出，促进这些蛋白质在细胞核中积累并增强其在细胞中的抗癌活性。

2019年7月3日，美国食品和药物管理局（FDA）批准了口服核输出抑制剂Xpovio（Selinexor），联合地塞米松治疗复发性或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）成年患者，这些患者至少接受过四次治疗，且其疾病对至少两种蛋白酶体抑制剂、至少两种免疫调节剂和一种抗CD38单克隆抗体无效。