医保政策：《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2021年)》
编号：139（谈判）
药品名称：培门冬酶注射液
药品类别：抗肿瘤药及免疫调节剂-抗肿瘤药-其他抗肿瘤药-其他抗肿瘤药（(XL-XL01-XL01X-XL01XX）
医保类别：乙类
医保支付标准：1477.7元(2ml:1500IU/支)；2980元(5ml:3750IU/支)
备注：儿童急性淋巴细胞白血病患者的一线治疗。
协议有效期: 2021年3月1日至2022年12月31日
急性淋巴细胞白血病靶向药有哪些？
1、伊马替尼（甲磺酸伊马替尼）
伊马替尼（甲磺酸伊马替尼）是瑞士诺华公司研发的全球第一个根据肿瘤细胞活动原理研发的一种小分子酪氨酸激酶抑制剂，可靶向抑制 BCR/ABL，v-Abl，PDGFR，c-kit 激酶活性，于2001获得美国食品药品管理局（FDA）批准上市，世界上第一个成功的靶向治疗药物。
2013年1月25日，美国FDA批准格列卫（伊马替尼）用于治疗新诊断为费城染色体阳性（Ph+）急性淋巴细胞白血病（ALL）的儿童患者。
2、贝林妥欧单抗（Blincyto）
贝林妥欧单抗（Blincyto）是安进公司研发的一种双特异性抗体，靶向结合CD19和CD3，可以连接T细胞和癌细胞，使得T细胞接近癌细胞而达到杀伤效果，于2014年获得美国食品和药物管理局FDA批准上市，贝林妥欧单抗（Blincyto）是全球首个也是唯一的CD3和CD19双特异性抗体。
2017年7月11日，美国食品和药物管理局（FDA）批准将Blincyto的加速批准转换为完全批准。同时批准还包括治疗费城染色体阳性（Ph+）复发性或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病，扩大了Blincyto用于治疗成人和儿童复发性或难治性B细胞急性淋巴性白血病的适应症。
3、Iclusig（普纳替尼）
Iclusig（普纳替尼）是武田公司开发的一款三代口服多靶点BCR-ABL酪氨酸激酶抑制剂（TKIs），于2012年获美国食品药品管理局(FDA) 加速批准上市。对于难治性的慢性髓性白血病（慢性粒细胞性白血病）患者，尤其有T315I突变的患者来说，Iclusig成为非常重要的临床选择。
2012年12月14日，美国食品药品管理局(FDA) 加速批准Iclusig上市，用于治疗慢性粒细胞白血病（CML）成人患者及费城染色体阳性（Ph+）的急性淋巴细胞白血病(ALL)。
4、Brexucabtagene Autoleucel（Tecartus）
Brexucabtagene Autoleucel（Tecartus）是吉利德/Kite采用新生产工艺开发的CD19 CAR-T疗法，于2020年获美国食品和药物管理局（FDA）加速批准上市。这是首个治疗套细胞淋巴瘤CAR-T疗法，也是全球第三款CAR-T疗法。
2021年10月1日美国食品和药物管理局（FDA）批准Tecartus用于治疗复发或难治性B细胞前体急性淋巴细胞白血病（B-ALL）成人患者（18岁及以上）。
5、长效聚乙二醇化天冬酰胺酶（Asparlas）
长效聚乙二醇化天冬酰胺酶（Asparlas）是由英国制药公司Shire研制的一种长效天冬酰胺特异性酶，于2018年美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市。 Asparlas可以清除血浆中的L-天冬酰胺，进而杀伤白血病细胞。
2018年12月20日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Asparlas作为多药化疗方案的一个组成部分，用于1个月至21岁的儿童和青少年急性淋巴细胞白血病患者的治疗。
6、达沙替尼
达沙替尼是百时美施贵宝研发的一种口服酪氨酸激酶抑制剂，于2006年获得FDA 批准上市。 达沙替尼是一种强效的、次纳摩尔的BCR-ABL激酶抑制剂，能够抑制BCR-ABL激酶和SRC家族激酶以及许多其他选择性的致癌激酶，包括c-KIT，ephrin（EPH）受体激酶和PDGFβ受体。
2006年6月28日，FDA 批准 Sprycel 用于治疗对先前治疗有耐药性或不耐受的费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病 (Ph+ALL) 的成人患者。
