白血病怎么治疗？2021年白血病的靶向药新疗法

什么是白血病？

白血病是一类造血干祖细胞的恶性克隆性疾病，因白血病细胞增殖失控、分化障碍、凋亡受阻，而停滞在细胞发育的不同阶段。在骨髓和其他造血组织中，白血病细胞大量增生积累，使正常造血受抑制并浸润其他器官组织。

我国白血病发病率为3~5/10万。2015年，全国新发白血病患者约为7.53万人。在恶性肿瘤所致的死亡率中，白血病居第6位（男）和第7位（女），儿童及35岁以下成人居首位，2015年全国因白血病死亡的患者约53.4万人。

我国急性白血病比慢性白血病多见。其中，急性髓系白血病最多，其次为急性淋巴细胞白血病（约占15%）和慢性髓系白血病（约占15%）。急性白血病中，成人以急性髓系白血病多见，儿童以急性淋巴细胞白血病多见。急性及慢性髓系白血病均随年龄增长而发病率逐渐升高。

白血病病因尚不完全清楚，目前研究表明可能与生物因素、物理因素、化学因素、遗传因素和其他血液病等有关。

白血病怎么治疗？

白血病从细的分类上，可以分为急性白血病和慢性白血病，每一种白血病可以又分为髓系白血病和淋巴细胞白血病。因为白血病是发生于骨髓的疾病，总体的治疗方法都是化疗。但是不同的类型细胞起源不一样，预后不一样，治疗策略和方案也不相同。比如急性髓系白血病，会根据白血病的形态，比如流式、染色体基因，进行综合的分型，然后进行预后判断，分为低危组、中危组和高危组。低危组通过前期的诱导治疗，加上后期的巩固治疗，有一部分病人是可以治愈的。中危组尤其是高危组的病人，经过前期的诱导治疗和巩固治疗，尚不足以治愈，还需要做造血干细胞移植，可能才能进一步的提高疗效。

慢性髓系白血病，目前有很多的靶向药物，比如BTK抑制剂，可以把慢性髓性白血病治成长期口服药，甚至目前已经出现停药的慢性疾病。急性淋巴细胞白血病和慢性淋巴细胞白血病，也会根据类型不同、预后不同，而采取不同的治疗方案。

最新的白血病药物有哪些？

1、Onureg（阿扎胞苷）

Onureg的活性药物成分为CC-486（阿扎胞苷），这是Celgene公司研发一种口服低甲基化的DNA甲基转移酶抑制剂药物。于2020年获美国食品和药物管理局（FDA）批准上市，目前，该药正被开发作为一款表观遗传学修饰剂，用于多种血液肿瘤的治疗。

2020年09月02日，美国食品和药物管理局（FDA）批准Onureg（阿扎胞苷300mg片剂，CC-486），用于病情首次缓解的急性髓性白血病（AML）成人患者的继续治疗，具体为：用于接受强化诱导化疗实现首次完全缓解（CR）或血细胞计数未完全恢复的完全缓解（CRi）、且不能完成强化治愈性疗法（如造血干细胞移植）的AML成人患者的继续治疗。该药是一种新的口服疗法，Onureg是FDA批准的第一个也是唯一一个用于缓解期患者的AML继续疗法。

2、Tibsovo（艾伏尼布）

Tibsovo（艾伏尼布）是由Agios公司研发的一款口服、靶向异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）小分子抑制剂，于2018年获得美国食品和药物管理局（FDA）批准上市，Tibsovo是首个也是唯一一种针对IDH1酶的口服靶向药物。

2018年7月20日，美国食品和药物管理局批准Tibsovo（艾伏尼布）片剂用于治疗具有特定基因突变的复发或难治性急性髓性白血病（AML）成年患者。

3、Daurismo（格拉吉布）

Daurismo（格拉吉布）是一种每日口服一次的Hedgehog信号通路抑制剂，已于2018年11月获得美国FDA批准。

2018年11月21日，美国食品和药物管理局（FDA）批准Daurismo上市，用于与低剂量阿糖胞苷（LDAC）联用，治疗新确诊的75岁以上或无法使用高强度化疗的急性骨髓性白血病（AML）患者。

4、Asparlas（长效聚乙二醇化天冬酰胺酶）

Asparlas（长效聚乙二醇化天冬酰胺酶）是由英国制药公司Shire研制的一种长效天冬酰胺特异性酶，于2018年美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市。 Asparlas可以清除血浆中的L-天冬酰胺，进而杀伤白血病细胞。

2018年12月20日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Asparlas作为多药化疗方案的一个组成部分，用于1个月至21岁的儿童和青少年急性淋巴细胞白血病患者的治疗。

5、吉瑞替尼

吉瑞替尼是安斯泰来与Kotobuki制药合作开发的一种FMS样酪氨酸激酶3（FLT3）抑制剂，对FLT3突变具有抑制作用，于2018年在日本获得批准上市，吉瑞替尼属于第二代FLT3抑制剂。

2018年9月21日，吉瑞替尼（Xospata）在日本获得批准，用于治疗FLT3突变的复发或难治性急性髓系白血病（AML）成人患者。