什么是胃肠道间质瘤？
胃肠道间质瘤（GIST）是指起源于卡哈尔氏（Cajal）间质细胞的软组织肉瘤。这类神经细胞与食物消化过程中的肠道运动相关。
胃肠道间质瘤（GIST）可发生于全消化道，最常见的部位是胃和小肠，也可发生于胃肠道外、网膜及肠系膜等处。胃肠道间质瘤（GIST）在生物学行为上可以从良性到恶性。大多数小胃肠道间质瘤（GIST）（直径＜2cm）或微小胃肠道间质瘤（GIST）（直径＜1cm）被认为是良性肿瘤。
胃肠道间质瘤（GIST）发病率是1／10万人～2／10万人。常发生在50岁以上的人群，以55～65岁多发，年龄小于20岁的人群中发病率＜20％，男性和女性发病率相当。
胃肠道间质瘤的病因至今不明，现认为基因突变与该病的发生有关。大部分病例有酪氨酸激酶（c-kit）基因或血小板源性生长因子受体α（PDGFRA）基因突变。
间质瘤
靶向药物：阿伐替尼、瑞派替尼、瑞戈非尼、舒尼替尼、伊马替尼
胃肠道间质瘤的辅助检查有什么？
胃肠道间质瘤的辅助检查包括胃镜、腹部CT、肠镜、腹部彩超、腹部核磁、胸部CT、全身骨扫描等。
患者需要行胃镜检查，明确肿瘤的位置。行腹部CT检查，明确肿瘤的大小，与胃壁的关系，与周围脏器的关系以及病灶的数目。对胃肠道间质瘤来源以及分期做评估，检查包括胃镜、肠镜、超声内镜、腹部的彩超，腹部的CT、腹部的核磁以及胸部CT。如果怀疑患者有骨转移，还要做全身的骨扫描。如果怀疑有肺转移，要做胸部的CT。如果怀疑是胃肠间质瘤，要尽可能的给患者做比较全面以及详细的检查。
最新的胃肠道间质瘤药物有哪些？
1、Ayvakit（阿伐替尼）
Ayvakit（阿伐替尼）是由Blueprint Medicines公司研发的口服高特异性KIT和PDGFRA激酶抑制剂，于2020年获得美国食品和药物管理局(FDA)批准上市。Ayvakit（阿伐替尼）是第一个被批准用于胃肠道间质瘤（GIST）的精准疗法，也是第一个对PDGFRA基因18号外显子突变型GIST具有高活性的药物。
2020年1月9日，Ayvakit获得美国FDA批准上市，用于治疗且具有血小板衍生的生长因子受体α(PDGFRα)外显子18突变（包括D842V突变）的，不可切除或转移性胃肠道间质瘤(GIST)的成年患者。Ayvakit也是第一个被批准用于GIST的精准疗法，也是唯一一种对PDGFRA基因18号外显子突变型GIST具有高活性的药物。
2、Qinlock（瑞派替尼）
Qinlock（瑞派替尼）是Deciphera公司开发的一种酪氨酸激酶开关控制抑制剂，于2020年获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市。Qinlock（瑞派替尼）通过使用独特的双重作用机制来调节激酶开关和激活环，从而广泛抑制KIT和PDGFRα突变激酶。是第一个第四代靶向药物。
2020年5月15日，Qinlock（瑞派替尼）获得美国FDA批准，用于治疗晚期胃肠道间质瘤（GIST）的成年患者，这些患者已接受3种或更多种激酶抑制剂（包括伊马替尼）的预先治疗。Qinlock是第一种特别批准用于晚期胃肠道间质瘤（GIST）四线治疗的新药。
3、Stivarga（瑞戈非尼）
Stivarga（瑞戈非尼）是德国拜耳公司研发的一款口服多激酶抑制剂，于2012年获得美国食品和药物管理局FDA批准上市，Stivarga（瑞戈非尼）可抑制多个蛋白激酶包括RET、VEGFR1、VEGFR2、VEGFR3、KIT、PDGFRα、PDGFRβ、FGFR1、FGFR2、TIE2、DDR2、TrkA、Eph2A、RAF-1、BRAF、BRAF V600E、SAPK2、PTK5、Abl和CSF1R等，可阻断肿瘤血管生成、肿瘤形成、肿瘤转移、肿瘤免疫等多种促进癌症生长的酶。
2013年2月25日，美国食品和药物管理局扩大了Stivarga（瑞戈非尼）的批准使用范围，用于治疗无法通过手术切除，且对其他治疗方法不再有效的，晚期胃肠道间质瘤（GIST）患者。
4、Sutent（舒尼替尼）
Sutent（舒尼替尼）是由辉瑞公司研发的一款多受体酪氨酸激酶（RTK）的小分子抑制剂，于2006年获得美国食品和药物管理局批准上市。Sutent（舒尼替尼）是一种新型多靶点的口服药物，能够抑制癌细胞生长、阻断肿瘤生长所需血液和营养物质供给。
2006年1月26日，美国食品和药物管理局FDA批准Sutent适用于治疗胃肠道间质瘤（GIST）、罕见胃癌和晚期肾癌患者。
5、甲磺酸伊马替尼（伊马替尼）
甲磺酸伊马替尼（伊马替尼）是瑞士诺华公司研发的全球第一个根据肿瘤细胞活动原理研发的一种小分子酪氨酸激酶抑制剂，可靶向抑制 BCR/ABL，v-Abl，PDGFR，c-kit 激酶活性，于2001获得美国食品药品管理局（FDA）批准上市，世界上第一个成功的靶向治疗药物。
2002年2月，FDA通过加速批准途径批准伊马替尼治疗晚期或转移胃肠道间质细胞肿瘤(GIST)
