什么是肥大细胞增生症（肥大细胞增多症）？
肥大细胞增生症（肥大细胞增多症）是一种与免疫功能相关的罕见疾病。由于皮肤、骨髓和其他内脏器官所含肥大细胞的数量增加，释放出的物质可引起过敏症状和炎症反应，从而导致疾病发生。约50%患者为半岁儿童，少数患者在青春期患病。
肥大细胞增多症病因尚不明确，可能与过敏反应有关，如蜜蜂或黄蜂蛰伤发生的严重过敏反应。
肥大细胞增生症
靶向药物：阿伐替尼、米哚妥林、伊马替尼
最新的肥大细胞增生症（肥大细胞增多症）靶向药有哪些？
1、Ayvakit（阿伐替尼）
Ayvakit（阿伐替尼）是由Blueprint Medicines公司研发的口服高特异性KIT和PDGFRA激酶抑制剂，于2020年获得美国食品和药物管理局(FDA)批准上市。Ayvakit（阿伐替尼）是第一个被批准用于胃肠道间质瘤（GIST）的精准疗法，也是第一个对PDGFRA基因18号外显子突变型GIST具有高活性的药物。
2021年6月16日，美国FDA批准Ayvakit用于治疗晚期系统性肥大细胞增多症（SM）的成年患者，包括侵袭性系统性肥大细胞增多症（ASM）、伴有相关血液肿瘤的系统性肥大细胞增多症(SM-AHN) 和肥大细胞白血病 (MCL)患者。
2、Rydapt（米哚妥林）
Rydapt（米哚妥林）是诺华公司研发的一款口服多靶向激酶抑制剂，于获得美国食品药品管理局(FDA)批准上市。Rydapt（米哚妥林）能够抑制FLT3、KIT、PDGFRα/β、VEGFR2等激酶活性抑制细胞增殖和诱导肿瘤细胞凋亡，是第一款靶向治疗与化疗联用治疗急性骨髓性白血病的靶向疗法，也是25年来白血病治疗的首个重大突破。
2017年4月28日，Rydapt（米哚妥林）获得美国FDA批准上市，与化疗联合使用，用于治疗新诊断为FLT3阳性的急性髓系白血病(AML)的成人患者。
同时，美国FDA还批准了Rydapt用于治疗具有侵袭性系统性肥大细胞增多症（ASM）、伴有血液肿瘤的SM（SM-AHN）、肥大细胞白血病（MCL）的成人患者。
3、甲磺酸伊马替尼
甲磺酸伊马替尼是瑞士诺华公司研发的全球第一个根据肿瘤细胞活动原理研发的一种小分子酪氨酸激酶抑制剂，可靶向抑制 BCR/ABL，v-Abl，PDGFR，c-kit 激酶活性，于2001获得美国食品药品管理局（FDA）批准上市，世界上第一个成功的靶向治疗药物。
4、Gamifant（依帕伐单抗）
Gamifant（依帕伐单抗）是Novimmune SA研制的一种具有靶向作用的干扰素-γ（IFN-γ）单克隆阻断抗体，于2018年11月获得美国食品和药物管理局批准上市，这是FDA第一次批准专门用于原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症的药物。
2018年11月20日，美国食品和药物管理局批准Gamifant（依帕伐单抗）用于治疗患有难治性、复发性或进行性疾病或常规原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增生症（HLH）治疗不耐受的HLH儿童（新生儿及以上）和成人患者。
