甲状腺癌是最为常见的一种内分泌恶性肿瘤，近三十年来，甲状腺癌发病率在包括我国在内的全球多个国家和地区呈现持续快速上涨的态势，2020年全球新发甲状腺癌病例数约为 58 万例，发病率在所有癌症中列第11位，预计 2030 年前后甲状腺癌将成为发病率位列第四的常见癌症。其中,构成比高达 95% 的甲状腺癌为分化型甲状腺癌。
《中国临床肿瘤学会（CSCO）分化型甲状腺癌诊疗指南2021年》（以下简称《指南》），在结合我国国情的基础上吸收了甲状腺癌领域的最新进展，为中国患者的诊疗提供了最新的权威证据支持。
指南推荐药物及治疗方案
Ⅱ级专家推荐：普拉替尼(2A类)
DTC 特别是 PTC 中约有不到 10% 的患者具有 RET 融合基因,最常见的伙伴基因是 CCDC6 和 NCOA4。 在一项名为ARROW 的篮式临床研究中,所有 RET 融合基因的实体瘤患者接受了普拉替尼这一特异性 RET 抑制剂的治疗,其中碘难治性甲状腺癌患者获得了 89% 的肿瘤缓解率,并且缓解时间均超过 6 个月[258]。 基于这项研究,美国 FDA 于 2020 年 12 月批准了普拉替尼治疗具有 RET 融合基因的碘难治性甲状腺癌,但国内尚未批准这一适应证。
Gavreto（普拉替尼）简介
Gavreto（普拉替尼）由美国罗氏下属公司Blueprint Medicines公司研发的一种强效、高选择性的受体酪氨酸激酶RET抑制剂靶向药物，于2020年9月获得美国食品和药物管理局（FDA）加速批准上市。Gavreto（普拉替尼）可选择性的抑制RET及其下游分子磷酸化，有效抑制表达RE（野生型和多种突变型）的细胞增殖。对RET的选择性与已批准的多激酶抑制剂效果相比有显著提高。
2020年12月1日，美国食品和药物管理局（FDA）加速批准Gavreto（Pralsetinib）用于治疗，需要系统治疗的RET突变型晚期或转移性甲状腺髓样癌（MTC），或需要系统治疗，且放射性碘难治（如果放射性碘适用）的，RET融合阳性晚期或转移性甲状腺癌，12岁及以上的成人和儿童患者。
参考文献：
1.中国临床肿瘤学会指南工作委员会. 中国临床肿瘤学会（CSCO）分化型甲状腺癌诊疗指南（2021）［M］.人民卫生出版社
