Novocure公司在2021年11月15日宣布了一项2期临床试验的最新数据。试验结果表明，在随访时间大于9个月的治疗新确诊的胶质母细胞瘤（GBM）成人患者中，主要终点的中位无进展生存期（PFS）至少为11.2个月，并且，24%的患者达到部分至完全缓解。
该试验旨在评估其肿瘤电场疗法（Tumor Treating Fields，TTFields），联合PD-1抑制剂帕博利珠单抗（pembrolizumab，英文商品名为Keytruda），和DNA甲基化剂替莫唑胺（temozolomide），治疗新确诊的胶质母细胞瘤（GBM）成人患者的安全性和有效性。相比于传统治疗手段，肿瘤电场治疗具有便捷无创、副作用较小的优势，临床研究中最常见的副作用为轻度至中度皮肤刺激。
什么是脑瘤胶质瘤？
生长在大脑内的肿瘤通称为脑瘤，有很多类型，其中脑胶质瘤是一种常见的神经上皮性肿瘤。
根据肿瘤起源于上皮细胞的不同，可分为星形细胞瘤、胶质母细胞瘤、少枝胶质细胞瘤等等。其中星形细胞瘤占颅内肿瘤的30%，占胶质瘤将近一半；好发于中年人，男性多于女性；可以发生在中枢神经系统的任何位置。而在儿童和青少年当中，髓母细胞瘤、室管膜瘤的发病率要明显高于成人。
在发生部位上，成人多见于大脑半球，儿童则以小脑半球和脑干较为多见。
脑瘤
靶向药物：西妥昔单抗、纳武利尤单抗、贝伐珠单抗、那昔妥单抗、PT2977、派姆单抗...
目前为止，已获美国FDA批准上市4款治疗脑瘤的靶向药
1、Danyelza（那昔妥单抗）
Danyelza（那昔妥单抗）是 Y-mabs 研发的一款复发/难治性高危神经母细胞瘤治疗药物，在 2020年11月25日首次获 FDA 加速批准上市。Danyelza（那昔妥单抗）是神经节苷脂 GD2 人源化单克隆抗体，通过靶向高表达于神经母细胞瘤的 GD2 起效，结合 GD2 后，那昔妥单抗可引起抗体介导的细胞毒性反应（ADCC）并激活补体系统，从而杀伤肿瘤。
2020年11月25日，美国FDA批准Danyelza（那昔妥单抗）用于与粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF）联合治疗对既往治疗表现出部分缓解、轻微缓解或疾病稳定的复发/难治性高危神经母细胞瘤儿童（1岁及以上）和成人患者。
2、Welireg（Belzutifan、PT2977）
Welireg（Belzutifan）是又默沙东公司开发的一款新型的、口服的、选择性的低氧诱导因子-2α (HIF-2α) 小分子抑制剂，于2021年8月获得美国FDA批准上市。Welireg（Belzutifan）可靶向阻断HIF-2α 的异二聚体化，从而阻断细胞生长、增殖以及阻止异常血管形成，被FDA授予突破性药物资格（BTD）和孤儿药资格（ODD）。
2021年8月13日，Welireg（Belzutifan）获得美国食品和药物管理局（FDA）批准上市，用于治疗与von Hippel-Lindau（VHL）相关的，不需要立即手术的肾细胞癌（RCC）、中枢神经系统（CNS）血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌瘤（pNET）的成年患者。
3、地努图希单抗
地努图希单抗是United Therapeutics研发的一款双唾液酸神经节苷脂（GD2）的嵌合单克隆抗体，于2015年获美国食品和药物管理局批准上市，通过抗体依赖的细胞毒作用（ADCC）和补体依赖的细胞毒作用（CDC）杀伤肿瘤细胞。
2015年3月10日，美国食品和药物管理局批准了地诺妥昔单抗联合粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF）、白细胞介素-2（IL-2）和13-顺式维甲酸（RA）治疗高危神经母细胞瘤患儿，这些患儿对先前的一线多药、多模式治疗至少有部分反应。
4、达妥昔单抗β（凯泽百）
达妥昔单抗β（凯泽百）是由 EUSA Pharma公司研发的一款单克隆抗体，于2017年获得欧洲药品管理局（EMA）批准上市。 达妥昔单抗（凯泽百）可与神经母细胞瘤细胞上过度表达的一个GD2的特定靶点结合，诱导双重免疫机制，使肿瘤细胞裂解和死亡 。
2017年5月8日，Qarziba（Dinutuximab β）获欧洲药品管理局（EMA）批准，用于治疗一岁以上的 接受过诱导化疗并达到部分缓解的高危神经母细胞瘤患者，随后进行清髓性治疗和干细胞移植，以及复发或难治性的神经母细胞瘤患者。
