局部晚期或转移性成人原发性肝癌二线治疗方案
权威癌症研究机构美国国家癌症研究所 (NCI) 发表了局部晚期或转移性成人原发性肝癌标准二线治疗方案：靶向治疗（多激酶抑制剂-卡博替尼）。
多激酶抑制剂卡博替尼被美国食品和药物管理局 (FDA) 批准用于索拉非尼治疗后进展的晚期HCC（肝细胞癌）患者的二线治疗。
靶向治疗（多激酶抑制剂-卡博替尼）治疗局部晚期或转移性成人原发性肝癌医学证据
在一项国际、双盲、安慰剂对照的 III 期试验 ( CELESTIAL [NCT01908426]) [1]中，包括来自亚洲、欧洲、北美、澳大利亚和新西兰的 19 个国家的患者，707 名晚期 HCC 和 Child-Pugh 患者既往接受过索拉非尼治疗并在至少一次全身性治疗中出现进展的 A 类疾病患者以 2:1 的比例随机分配接受卡博替尼（60 mg/天）或匹配的安慰剂治疗。主要终点是中位 OS。[2]
1.接受卡博替尼的患者的中位 OS 为 10.2 个月，接受安慰剂的患者为 8.0 个月（HR，0.76；95% CI，0.63–0.92，P = .005）。[2][证据级别：1iA ]
2.安慰剂组患者的中位 PFS 为 1.9 个月，卡博替尼组患者的中位 PFS 为 5.2 个月（HR，0.44；95% CI，0.36-0.52，P < .001）。
3.68% 接受卡博替尼的患者发生 3 级或 4 级副作用，而接受安慰剂的患者为 37%。卡博替尼常见的 3 级或 4 级副作用包括手足综合征 (17%)、高血压 (16%)、天冬氨酸转氨酶水平异常 (12%)、腹泻 (11%) 和疲劳 (10%)。
虽然这些发现对 OS 和 PFS 具有统计学意义，但对OS的绝对改善很小，毒性（包括财务毒性）很高，并且缺乏生活质量数据来帮助指导治疗方案的选择以及谁应该接受任何治疗. 这些因素都应针对每个患者进行考虑和个体化。
参考资料：
[1]Study of Cabozantinib (XL184) vs Placebo in Subjects With Hepatocellular Carcinoma Who Have Received Prior Sorafenib[NCT01908426].
[2]Abou-Alfa GK, Meyer T, Cheng AL, et al.: Cabozantinib in Patients with Advanced and Progressing Hepatocellular Carcinoma. N Engl J Med 379 (1): 54-63, 2018.
