普拉替尼，即Pralsetinib、普吉华、Gavreto、普拉替尼胶囊；普雷西替尼；普拉西替尼；帕拉西替尼尚未纳入国家医保范畴。普拉替尼虽然未纳入医保范畴，但近些年来，国家逐步通过包括降关税、加快创新药进口上市、加强知识产权保护、强化质量监管、综合施策等手段，让患者们切实感受到急需靶向药品价格有明显降低。
最后，相信不久将来会有更多临床价值高、治疗急需的药品被纳入医保范围，既有效提高患者用药水平，又通过价格降下来，减轻患者们的负担。
普拉替尼的效果和副作用
普拉替尼的效果
普拉替尼的效果对于每一位患者，可能都是不同的。
Gavreto（普拉替尼）是一种口服受体酪氨酸激酶RET抑制剂，RET基因是一种重要的肿瘤基因，某些激活的RET蛋白通过多种信号通路参与不同的肿瘤细胞的增殖、侵袭和分化，影响肿瘤的发生发展。RET基因的突变与染色体重排导致的RET基因融合与人的恶性肿瘤相关。
Gavreto（Pralsetinib）是野生型RET和致癌RET融合（CCDC6-RET）和突变（RET V804L、RET V804M和RET M918T）的激酶抑制剂，半数最大抑制浓度（IC50s）小于0.5 nM。在纯化酶分析中，普拉斯替尼抑制DDR1、TRKC、FLT3、JAK1-2、TRKA、VEGFR2、PDGFRB和FGFR1的浓度较高，在Cmax下临床上仍然可以达到。在细胞分析中，普拉斯替尼抑制RET的浓度分别比VEGFR2、FGFR2和JAK2低14、40和12倍。
某些RET融合蛋白和激活点突变可通过下游信号通路的过度激活导致不受控制的细胞增殖，从而驱动致瘤潜能。在含有致癌RET融合或突变的培养细胞和动物肿瘤植入模型中，普拉斯替尼表现出抗肿瘤活性，包括KIF5B-RET、CCDC6-RET、RET M918T、RET C634W、RET V804E、RET V804L和RET V804M。此外，在表达KIF5B-RET或CCDC6-RET的肿瘤模型的颅内植入小鼠中，普拉斯替尼延长了存活时间。
普拉替尼的副作用
非小细胞肺癌
服用Gavreto最常见的不良反应(≥25%)：为便秘、高血压、疲劳、肌肉骨骼疼痛和腹泻。最常见的3-4级实验室异常(≥2%）为淋巴细胞减少、中性粒细胞减少、血红蛋白减少、磷酸盐减少、钙减少（校正）、钠减少、天冬氨酸转氨酶（AST）增加、丙氨酸转氨酶（ALT）增加、血小板减少和碱性磷酸酶增加。
转移性甲状腺癌
服用Gavreto最常见的不良反应(≥25%)：为便秘、高血压、疲劳、肌肉骨骼疼痛和腹泻。最常见的3-4级实验室异常(≥2%）为淋巴细胞减少、中性粒细胞减少、血红蛋白减少、磷酸盐减少、钙减少（校正）、钠减少、天冬氨酸转氨酶（AST）增加、丙氨酸转氨酶（ALT）增加、血小板减少和碱性磷酸酶增加。
甲状腺髓样癌
服用Gavreto最常见的不良反应(≥25%)：为便秘、高血压、疲劳、肌肉骨骼疼痛和腹泻。最常见的3-4级实验室异常(≥2%）为淋巴细胞减少、中性粒细胞减少、血红蛋白减少、磷酸盐减少、钙减少（校正）、钠减少、天冬氨酸转氨酶（AST）增加、丙氨酸转氨酶（ALT）增加、血小板减少和碱性磷酸酶增加。
普拉替尼对应靶点
普拉替尼对应靶点包括RET。
普拉替尼在什么情况下用
Gavreto（普拉替尼）由美国罗氏下属公司Blueprint Medicines公司研发的一种强效、高选择性的受体酪氨酸激酶RET抑制剂靶向药物，于2020年9月获得美国食品和药物管理局（FDA）加速批准上市。Gavreto（普拉替尼）可选择性的抑制RET及其下游分子磷酸化，有效抑制表达RE（野生型和多种突变型）的细胞增殖。对RET的选择性与已批准的多激酶抑制剂效果相比有显著提高。
普拉替尼是治疗非小细胞肺癌，甲状腺髓样癌，转移性甲状腺癌。
