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Kymriah是CD19定向的遗传修饰的自体T细胞免疫疗法，其涉及用编码嵌合抗原受体（CAR）的转基因重编程患者自身的T细胞，以鉴定和消除表达CD19的恶性和正常细胞。CAR由鼠单链抗体片段组成，其识别CD19并与来自4-1BB（CD137）和CD3ζ的细胞内信号传导结构域融合。CD3 zeta组分对于启动T细胞活化和抗肿瘤活性至关重要，而4-1BB增强了Kymriah的扩增和持久性。在与表达CD19的细胞结合后，CAR传递信号以促进T细胞扩增，活化，靶细胞消除和Kymriah细胞的持久性。
Kymriah目前没有在国内上市，因此无法提供该药品在国内的价格。在国外，一瓶Kymriah价格大约是$495,909.50，折合成人民币是3163257元左右。
Tisagenlecleucel _Tisagenlecleucel在国外能治疗什么疾病？
2017年8月30日，美国食品和药物管理局（FDA）批准Kymriah用于难治性或复发至少两次的B细胞前体急性淋巴细胞白血病(ALL)儿童和年轻成年患者。
2018年5月1日，美国食品和药物管理局（FDA）批准Kymriah用于静脉输液，治疗复发性或难治性大B细胞淋巴瘤（LBCL）成人患者，包括弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）、高度B细胞淋巴瘤和滤泡性淋巴瘤（FL）引起的DLBCL，这些患者经历过2种或更多的系统治疗。
Tisagenlecleucel _Tisagenlecleucel医保报销有什么要求？
Tisagenlecleucel _Tisagenlecleucel医保报销要求，首要是患者所报病症在《医保目录》范畴之内，即可医保报销。以下是Tisagenlecleucel _Tisagenlecleucel医保所批准适应症：
Kymriah暂未进入国家医保。
Tisagenlecleucel _Tisagenlecleucel有什么特殊人群？
妊娠期患者
没有关于孕妇使用Kymriah的可用数据，尚未对Kymriah进行动物生殖和发育毒性研究，以评估其对孕妇是否会造成胎儿伤害。目前尚不清楚Kymriah是否有可能转移到胎儿身上，根据作用机制，如果转导细胞穿过胎盘，可能会导致胎儿毒性，包括B细胞淋巴细胞减少。因此，不建议孕妇服用Kymriah。
哺乳期患者
没有关于母乳中Kymriah的存在、对母乳喂养婴儿的影响以及对产奶量影响的信息，不能排除母乳喂养婴儿的风险。应考虑母乳喂养对发育和健康的好处、母亲对Kymriah的临床需求以及Kymriah母亲状况对母乳喂养婴儿的任何潜在不利影响。
儿童患者
Kymriah在复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病患儿中的安全性和有效性已得到证实，治疗复发性或难治性大B细胞淋巴瘤患儿的安全性和有效性尚未确定。
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Tisagenlecleucel _Tisagenlecleucel别名：Tisagenlecleucel 静脉输注悬浮液。
Tisagenlecleucel _Tisagenlecleucel有哪些类型？
Tisagenlecleucel _Tisagenlecleucel药品类型：CAR-T。
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Tisagenlecleucel _Tisagenlecleucel可以治疗急性淋巴细胞白血病，弥漫性大B细胞淋巴瘤等肿瘤。
Tisagenlecleucel _Tisagenlecleucel放常温保存可以吗？
将输液袋储存在低于或等于-120°C的温度监测系统中。
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Tisagenlecleucel _Tisagenlecleucel上市时间：2017-08-30。
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Tisagenlecleucel _Tisagenlecleucel研发公司是诺华。
Tisagenlecleucel _Tisagenlecleucel如何正确服用？
由于每一位患者病情各不相同，患者服用Tisagenlecleucel _Tisagenlecleucel前，一定需咨询过主治医生，不能乱服用靶向药。Tisagenlecleucel _Tisagenlecleucel用法用量，仅供参考：
急性淋巴细胞白血病
儿童和青年复发或难治性（r/r）B细胞急性淋巴细胞白血病（ALL）的剂量：
50 kg或体重更低的患者，每千克体重静脉注射0.2至5.0x106CAR阳性活T细胞。
对于50 kg以上的患者，静脉注射0.1至2.5x108总CAR阳性活T细胞。
弥漫性大B细胞淋巴瘤
静脉注射0.6至6.0×108个CAR阳性活T细胞。
