成纤维细胞生长因子受体（FGFR）在肿瘤细胞增殖、存活、迁移和血管生成（新生血管的形成）中起着重要作用。FGFR中的融合、重排、易位和基因扩增与多种肿瘤的发生发展密切相关。
Pemazyre是一种靶向FGFR1、2和3的小分子激酶抑制剂，IC50值小于2nM。在体外也抑制FGFR4，其浓度约为抑制FGFR1、2和3的浓度的100倍。Pemazyre通过激活FGFR扩增和融合导致FGFR结构性激活，从而抑制FGFR1-3磷酸化和信号传导并降低细胞活力。
组成性FGFR信号可以支持恶性细胞的增殖和存活。Pemazyre在FGFR1、FGFR2或FGFR3的改变导致FGFR的组成性激活的人类肿瘤的小鼠异种移植模型中显示出抗肿瘤活性；包括患者来源的异种移植胆管癌模型，该模型表达致癌FGFR2-Transformer-2β同源物（TRA2b）融合蛋白。
培米替尼_Pemigatinib纳国家医保了吗？
培米替尼_Pemigatinib是Incyte所研发药物。
培米替尼，即Pemigatinib、Pemazyre、Pemazyre、培米替尼片尚未纳入国家医保范畴。培米替尼虽然未纳入医保范畴，但近些年来，国家逐步通过包括降关税、加快创新药进口上市、加强知识产权保护、强化质量监管、综合施策等手段，让患者们切实感受到急需靶向药品价格有明显降低。
最后，相信不久将来会有更多临床价值高、治疗急需的药品被纳入医保范围，既有效提高患者用药水平，又通过价格降下来，减轻患者们的负担。
老年患者服用培米替尼_Pemigatinib需要注意什么？
妊娠期患者
根据动物研究的发现及其作用机制，给孕妇服用Pemazyre可导致胎儿伤害或妊娠终止。目前没有关于孕妇使用Pemazyre的可用数据，告知孕妇对胎儿的潜在风险。
哺乳期患者
没有关于母乳中是否存在Pemazyre或其代谢物的数据，也没有关于其对母乳喂养儿童或产奶量影响的数据。由于服用Pemazyre母乳喂养的儿童可能出现严重的不良反应，建议妇女在治疗期间和最后一次给药后1周内不要母乳喂养。
儿童患者
Pemazyre在儿童患者中的安全性和有效性尚未确定。
培米替尼_Pemigatinib有什么情况下不能服用？
暂无
培米替尼_Pemigatinib多久副作用消失？
只要患者在培米替尼_Pemigatinib副作用出现时，及时和主治医生沟通并积极配合治疗，就可以很快消除副作用。以下是培米替尼_Pemigatinib不良反应：
胆管癌
接受Pemazyre治疗最常见的不良反应（发生率）≥ 20%）为：高磷血症、脱发、腹泻、指甲毒性、疲劳、口臭、恶心、便秘、口炎、干眼症、口干、食欲减退、呕吐、关节痛、腹痛、低磷血症、背痛和皮肤干燥。
培米替尼_Pemigatinib怎么保存合适？
在室温20°C‑25°C（68°F‑77°F）下储存；允许在15°C‑30°C（59°F‑86°F）的温度范围内进行偏移。
培米替尼_Pemigatinib哪些靶点可以治疗？
培米替尼_Pemigatinib靶点有FGFR2，FGFR1，FGFR3等。
培米替尼_Pemigatinib在国内有哪些适应症可以治疗？
Pemazyre（培米替尼）暂未进入中国。
培米替尼_Pemigatinib一盒多少钱？
Pemazyre（培米替尼）是2020年才被美国批准上市，目前还没有在国内销售。在国外，13.5mg规格的Pemazyre售价为17000美元左右，折合人民币大概在109000元左右，价格非常的昂贵。
培米替尼_Pemigatinib怎么报销？
Pemazyre（培米替尼）暂未被纳入医保报销目录。
