Pemazyre（培米替尼）是2020年才被美国批准上市，目前还没有在国内销售。在国外，13.5mg规格的Pemazyre售价为17000美元左右，折合人民币大概在109000元左右，价格非常的昂贵。
Pemazyre打完几天起效？
Pemazyre打完几天起效，因人而异。患者在打Pemazyre期间，有些注意事项需要清除了解，如下：
视网膜色素上皮脱离（RPED）
Pemazyre可能会引起视网膜色素上皮脱离，RPED可引起视力模糊、视觉漂浮物或视敏等症状。在治疗的前6个月每2个月以及此后每3个月进行眼科检查一次，包括光学相干断层扫描（OCT）。对于出现视觉症状的患者，应立即转诊进行眼科评估，每3周进行一次随访，直到培米替尼（Pemigatinib）缓解或停药。根据建议修改剂量或永久停用Pemazyre。
高磷血症和软组织矿化
Pemazyre（培米替尼、Pemigatinib）可引起高磷酸盐血症，导致软组织矿化、皮肤钙化、钙质沉着和非尿毒症性钙松弛。建议监测高磷血症，并在血清磷酸盐水平>5.5 mg/dL时开始低磷饮食。对于血清磷酸盐水平>7 mg/dL的患者，根据高磷血症的持续时间和严重程度，开始降磷治疗，并暂停或减少培米替尼（Pemigatinib）剂量，或永久停用Pemazyre。
胚胎-胎儿毒性
根据一项动物研究的发现及其作用机制，给孕妇服用Pemazyre会对胎儿造成伤害，告知孕妇对胎儿的潜在风险。建议有生殖潜力的女性患者在使用Pemazyre治疗期间和最终剂量后1周内使用有效的避孕措施。建议有生殖潜力的女性伴侣的男性在使用Pemazyre治疗期间和最终剂量后1周内使用有效避孕措施。
Pemazyre的功效
成纤维细胞生长因子受体（FGFR）在肿瘤细胞增殖、存活、迁移和血管生成（新生血管的形成）中起着重要作用。FGFR中的融合、重排、易位和基因扩增与多种肿瘤的发生发展密切相关。
Pemazyre是一种靶向FGFR1、2和3的小分子激酶抑制剂，IC50值小于2nM。在体外也抑制FGFR4，其浓度约为抑制FGFR1、2和3的浓度的100倍。Pemazyre通过激活FGFR扩增和融合导致FGFR结构性激活，从而抑制FGFR1-3磷酸化和信号传导并降低细胞活力。
组成性FGFR信号可以支持恶性细胞的增殖和存活。Pemazyre在FGFR1、FGFR2或FGFR3的改变导致FGFR的组成性激活的人类肿瘤的小鼠异种移植模型中显示出抗肿瘤活性；包括患者来源的异种移植胆管癌模型，该模型表达致癌FGFR2-Transformer-2β同源物（TRA2b）融合蛋白。
Pemazyre的不良反应
胆管癌
接受Pemazyre治疗最常见的不良反应（发生率）≥ 20%）为：高磷血症、脱发、腹泻、指甲毒性、疲劳、口臭、恶心、便秘、口炎、干眼症、口干、食欲减退、呕吐、关节痛、腹痛、低磷血症、背痛和皮肤干燥。
Pemazyre医保报销条件是什么？
Pemazyre（培米替尼）暂未被纳入医保报销目录。
Pemazyre是不是长期吃？
Pemazyre是不是长期吃，需要看患者对Pemazyre的反应和具体疗效而定。不过有部分患者服用前需要注意某些部分，如下：
妊娠期患者
根据动物研究的发现及其作用机制，给孕妇服用Pemazyre可导致胎儿伤害或妊娠终止。目前没有关于孕妇使用Pemazyre的可用数据，告知孕妇对胎儿的潜在风险。
哺乳期患者
没有关于母乳中是否存在Pemazyre或其代谢物的数据，也没有关于其对母乳喂养儿童或产奶量影响的数据。由于服用Pemazyre母乳喂养的儿童可能出现严重的不良反应，建议妇女在治疗期间和最后一次给药后1周内不要母乳喂养。
儿童患者
Pemazyre在儿童患者中的安全性和有效性尚未确定。
Pemazyre是什么药？
Pemazyre是靶向治疗药物。Pemazyre属于Pemigatinib成分。
Pemazyre（培米替尼）是Incyte公司研发的一款成纤维细胞生长因子受体(FGFR)激酶抑制剂靶向药物，于2020年4月获得美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准上市。Pemazyre（培米替尼）通过抑制肿瘤细胞中的FGFR激酶而阻止肿瘤的生长和扩散。是第一个也是唯一一个获美国FDA批准用于治疗胆管癌的靶向药物。
Pemazyre能消灭什么肿瘤？
Pemazyre对胆管癌等肿瘤有一定疗效。
