司美替尼是丝裂原活化蛋白激酶激酶1和2（MEK1/2）的抑制剂。MEK1/2蛋白是细胞外信号相关激酶（ERK）途径的上游调节因子，MEK和ERK都是RAS调节的RAF-MEK-ERK通路的关键组成部分，该通路通常在不同类型的癌症中被激活。在产生重现人类NF1基因型和表型的神经纤维瘤的转基因NF1小鼠模型中，口服司美替尼抑制ERK磷酸化，并减少神经纤维瘤的数量、体积和增殖。
司美替尼要打多少年？
每一位患者由于病情并不相同，所以无法具体确定到具体司美替尼需要打几年，所以患者可以咨询主治医生后，才能大概知道一个时间点。以下是司美替尼用量用法，仅供参考：
神经纤维瘤病1型（典型神经纤维瘤）
Koselugo的推荐剂量为25 mg/㎡，每日口服两次（约每12小时一次），直至疾病进展或出现不可接受的毒性。空腹（餐前2小时或餐后1小时），用水送服，不可掰开胶囊或咀嚼。
Koselugo的推荐剂量基于体表面积（BSA）：
0.55 – 0.69㎡：早晨服用20mg，晚上服用10mg；
0.70 – 0.89㎡：每日口服两次，每次20mg；
0.90 – 1.09㎡：每日口服两次，每次25mg；
1.10 – 1.29㎡：每日口服两次，每次30mg；
1.30 – 1.49㎡：每日口服两次，每次35mg；
1.50 – 1.69㎡：每日口服两次，每次40mg；
1.70 – 1.89㎡：每日口服两次，每次45mg；
≥ 1.90㎡：每日口服两次，每次50mg。
不可用于无法吞服整个胶囊的患者。如果漏服，发现时若离下次服药6小时以上，可以按量补服，下次服药仍可按照原间隔时间。如果服药后发生呕吐，不可补服。
司美替尼是什么？
司美替尼是有阿斯利康公司研发的一种可口服的、选择性的、非竞争性的ATP活性的MEK1/2抑制剂，于2020年获美国FDA批准上市。司美替尼可以缩小患神经纤维瘤I型（NF1）遗传综合征儿童和青少年肿瘤体积，改善由NF1引起丛状神经纤维瘤继而引发疼痛和活动能力降低等症状。
司美替尼有没有进入医保？
司美替尼，即Selumetinib、Koselugo、Koselugo、司美替尼胶囊尚未纳入国家医保范畴。司美替尼虽然未纳入医保范畴，但近些年来，国家逐步通过包括降关税、加快创新药进口上市、加强知识产权保护、强化质量监管、综合施策等手段，让患者们切实感受到急需靶向药品价格有明显降低。
最后，相信不久将来会有更多临床价值高、治疗急需的药品被纳入医保范围，既有效提高患者用药水平，又通过价格降下来，减轻患者们的负担。
司美替尼2022年价格是多少？
由于司美替尼靶向药价格会受到当地政策和市场需求影响，所以无法完完全全确定在一个价格。以下是司美替尼价格参考：
Koselugo目前没有在国内上市，因此无法提供该药品在国内的价格。在国外，一瓶规格为10mg，28粒/瓶的Koselugo价格大约是$2,308.14，折合成人民币是14769元左右；一瓶规格为25mg，28粒/瓶的Koselugo价格大约是$5,755.95，折合成人民币是36831元左右。
小孩子吃司美替尼有什么影响？
妊娠期患者
根据动物研究的发现及其作用机制，Koselugo给孕妇服用时会造成胎儿伤害。没有关于孕妇使用Koselugo评估药物相关风险的可用数据，应告知孕妇对胎儿的潜在风险。
哺乳期患者
没有关于母乳中是否存在司美替尼或其活性代谢物的数据，也没有关于其对母乳喂养儿童或产奶量影响的数据。司美替尼及其活性代谢物存在于哺乳期小鼠的乳汁中。由于母乳喂养的儿童可能出现不良反应，建议妇女在使用Koselugo治疗期间和最后一次服用后1周内不要母乳喂养。
儿童患者
对于2岁及2岁以上患有NF1且不能手术的PN的儿童患者，已确定其安全性和有效性。Koselugo在2岁以下儿童患者中的安全性和有效性尚未确定。
司美替尼可以治疗什么病症？
司美替尼对神经纤维瘤病1型（典型神经纤维瘤）是有一定疗效。
司美替尼副作用怎么缓解？
患者在吃司美替尼期间，如果出现什么不适时，应立刻联系主治医生沟通，并沟通制定治疗方案。以下是司美替尼副作用：
神经纤维瘤病1型（典型神经纤维瘤）
最常见的不良反应(≥ 40%）为：呕吐、皮疹（all）、腹痛、腹泻、恶心、皮肤干燥、疲劳、肌肉骨骼疼痛、发热、痤疮样皮疹、口炎、头痛、甲沟炎和瘙痒。
