Kymriah是CD19定向的遗传修饰的自体T细胞免疫疗法，其涉及用编码嵌合抗原受体（CAR）的转基因重编程患者自身的T细胞，以鉴定和消除表达CD19的恶性和正常细胞。CAR由鼠单链抗体片段组成，其识别CD19并与来自4-1BB（CD137）和CD3ζ的细胞内信号传导结构域融合。CD3 zeta组分对于启动T细胞活化和抗肿瘤活性至关重要，而4-1BB增强了Kymriah的扩增和持久性。在与表达CD19的细胞结合后，CAR传递信号以促进T细胞扩增，活化，靶细胞消除和Kymriah细胞的持久性。
Tisagenlecleucel 要打多少年？
每一位患者由于病情并不相同，所以无法具体确定到具体Tisagenlecleucel 需要打几年，所以患者可以咨询主治医生后，才能大概知道一个时间点。以下是Tisagenlecleucel 用量用法，仅供参考：
急性淋巴细胞白血病
儿童和青年复发或难治性（r/r）B细胞急性淋巴细胞白血病（ALL）的剂量：
50 kg或体重更低的患者，每千克体重静脉注射0.2至5.0x106CAR阳性活T细胞。
对于50 kg以上的患者，静脉注射0.1至2.5x108总CAR阳性活T细胞。
弥漫性大B细胞淋巴瘤
静脉注射0.6至6.0×108个CAR阳性活T细胞。
Tisagenlecleucel 是什么？
Kmirah是诺华研发的一种CD19指导的基因修饰自体T细胞免疫治疗，于2017年获美国食品和药物管理局（FDA）批准上市，其参与转基因重编患者自身的T细胞的编码嵌合抗原受体（CAR），以鉴定和消除CD19表达的恶性和正常细胞。
Tisagenlecleucel 有没有进入医保？
Tisagenlecleucel ，即Tisagenlecleucel、Kymriah、Kymriah、Tisagenlecleucel 静脉输注悬浮液尚未纳入国家医保范畴。Tisagenlecleucel 虽然未纳入医保范畴，但近些年来，国家逐步通过包括降关税、加快创新药进口上市、加强知识产权保护、强化质量监管、综合施策等手段，让患者们切实感受到急需靶向药品价格有明显降低。
最后，相信不久将来会有更多临床价值高、治疗急需的药品被纳入医保范围，既有效提高患者用药水平，又通过价格降下来，减轻患者们的负担。
Tisagenlecleucel 2022年价格是多少？
由于Tisagenlecleucel 靶向药价格会受到当地政策和市场需求影响，所以无法完完全全确定在一个价格。以下是Tisagenlecleucel 价格参考：
Kymriah目前没有在国内上市，因此无法提供该药品在国内的价格。在国外，一瓶Kymriah价格大约是$495,909.50，折合成人民币是3163257元左右。
小孩子吃Tisagenlecleucel 有什么影响？
妊娠期患者
没有关于孕妇使用Kymriah的可用数据，尚未对Kymriah进行动物生殖和发育毒性研究，以评估其对孕妇是否会造成胎儿伤害。目前尚不清楚Kymriah是否有可能转移到胎儿身上，根据作用机制，如果转导细胞穿过胎盘，可能会导致胎儿毒性，包括B细胞淋巴细胞减少。因此，不建议孕妇服用Kymriah。
哺乳期患者
没有关于母乳中Kymriah的存在、对母乳喂养婴儿的影响以及对产奶量影响的信息，不能排除母乳喂养婴儿的风险。应考虑母乳喂养对发育和健康的好处、母亲对Kymriah的临床需求以及Kymriah母亲状况对母乳喂养婴儿的任何潜在不利影响。
儿童患者
Kymriah在复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病患儿中的安全性和有效性已得到证实，治疗复发性或难治性大B细胞淋巴瘤患儿的安全性和有效性尚未确定。
Tisagenlecleucel 可以治疗什么病症？
Tisagenlecleucel 对急性淋巴细胞白血病，弥漫性大B细胞淋巴瘤是有一定疗效。
Tisagenlecleucel 副作用怎么缓解？
患者在吃Tisagenlecleucel 期间，如果出现什么不适时，应立刻联系主治医生沟通，并沟通制定治疗方案。以下是Tisagenlecleucel 副作用：
急性淋巴细胞白血病
儿童和年轻成人B细胞ALL（25岁以下）最常见的不良反应（发生率大于20%）为细胞因子释放综合征、未指明的感染病原体、低丙种球蛋白血症、发热、食欲减退、病毒感染性疾病、头痛、发热性中性粒细胞减少、出血、呕吐、脑病、，腹泻、低血压、咳嗽、恶心、细菌感染性疾病、疼痛、缺氧、疲劳、急性肾损伤和心律失常。
弥漫性大B细胞淋巴瘤
成人复发性或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤最常见的不良反应（发生率大于20%）是CRS、未指明的感染病原体、发热、腹泻、恶心、疲劳、低血压、水肿、出血、呼吸困难和头痛。
