Rydapt（米哚妥林）是诺华公司研发的一款口服多靶向激酶抑制剂，于获得美国食品药品管理局(FDA)批准上市。Rydapt（米哚妥林）能够抑制FLT3、KIT、PDGFRα/β、VEGFR2等激酶活性抑制细胞增殖和诱导肿瘤细胞凋亡，是第一款靶向治疗与化疗联用治疗急性骨髓性白血病的靶向疗法，也是25年来白血病治疗的首个重大突破。
米哚妥林不会出现耐药吗？
米哚妥林会不会出现耐药，主要看患者自身对米哚妥林的反应。患者只需留意服用米哚妥林后有什么反应，如果出现不适时及时和医生沟通即可，无需过多担心、紧张。以下是米哚妥林作用原理：
RYDAPT（midostaurin）是一种口服多激酶抑制剂。Midostaurin是一种抑制多受体的小分子酪氨酸激酶，在体外生化或细胞分析表明，Midostaurin或其主要人类活性代谢物CGP6221和CGP52421能够抑制野生型FLT3、FLT3突变激酶（ITD和TKD）、KIT（野生型和D816V突变）、PDGFRα/β、VEGFR2以及丝氨酸/苏氨酸激酶PKC（蛋白激酶C）家族成员的活性。
Midostaurin能够抑制FLT3受体信号传导和细胞增殖，并诱导表达ITD和TKD突变FLT3受体或过度表达野生型FLT3和PDGF受体的白血病细胞凋亡。Midostaurin还显示出抑制KIT信号传导、细胞增殖和组胺释放以及诱导肥大细胞凋亡的能力。
米哚妥林在国内能治什么肿瘤？
只要获得国家权威机构获批的，即是米哚妥林对对应肿瘤有一定疗效的。以下是国内获批米哚妥林适应症：
Rydapt（米哚妥林）暂未进入中国。
米哚妥林靶向药报销政策
米哚妥林适应症在医保目录范畴的，才可用医保报销。以下是医保批准米哚妥林适应症详情：
Rydapt（米哚妥林）暂未被纳入医保报销。
米哚妥林副作用有哪些？
急性髓性白血病
最常见的不良反应（发生率≥ 20%)：发热性中性粒细胞减少、恶心、粘膜炎、呕吐、头痛、瘀点、肌肉骨骼疼痛、鼻出血、器械相关感染、高血糖和上呼吸道感染。
系统性肥大细胞增生症
最常见的不良反应(≥ 20%)：恶心、呕吐、腹泻、水肿、肌肉骨骼疼痛、腹痛、疲劳、上呼吸道感染、便秘、发热、头痛和呼吸困难。
米哚妥林什么时候不能服用？
在对Midostaurin或赋形剂有任何过敏性患者禁忌服用Rydapt，过敏反应包括过敏性休克、呼吸困难、潮红、胸痛和血管性水肿。
米哚妥林吃多久才能停药？
米哚妥林吃多久才能停药，主要因人而异，无法笼统概括。以下是米哚妥林用量用法，仅供参考：
病人选择
选择使用Rydapt治疗急性髓性白血病的患者要基于患者存在FLT3突变阳性。
急性髓性白血病
Rydapt的推荐剂量为，在阿糖胞苷和柔红霉素诱导的每个周期的第8至21天以及高剂量阿糖胞苷巩固治疗的每个周期的第8至21天，每日两次，每次50毫克，随食物口服。
系统性肥大细胞增生症
Rydapt的推荐剂量为每日两次，每次100毫克，随食物口服。继续治疗直到疾病进展或出现不可接受的毒性。在治疗的前4周，至少每周监测患者的毒性，接下来的8周，每隔一周监测一次，此后每月监测一次。
在使用Rydapt治疗前服用预防性止吐药，以降低恶心和呕吐的风险。每日两次，每次约12小时，随食物口服Rydapt。不要打开或压碎Rydapt胶囊。
如果Rydapt剂量缺失或呕吐，请勿补足剂量；在通常的预定时间服用下一剂。如果Rydapt同时服用可以延长QT间期的药物，可以考虑通过EKG进行QT间期评估。
靶向药米哚妥林的价格
米哚妥林暂时还没有在国内上市，所以暂时没有有效的销售价格；在国外销售的Rydapt规格 5mg*28胶囊/盒的价格大概在8400美元，折合人民币54500元左右。
米哚妥林存放温度是多少？
在25°C（77°F）下储存；允许在15°C至30°C（59°F至86°F）的温度范围内进行偏移。保存在原包装中，以防受潮。
