Onureg的活性药物成分为CC-486（阿扎胞苷），这是Celgene公司研发一种口服低甲基化的DNA甲基转移酶抑制剂药物。于2020年获美国食品和药物管理局（FDA）批准上市，目前，该药正被开发作为一款表观遗传学修饰剂，用于多种血液肿瘤的治疗。
阿扎胞苷不会出现耐药吗？
阿扎胞苷会不会出现耐药，主要看患者自身对阿扎胞苷的反应。患者只需留意服用阿扎胞苷后有什么反应，如果出现不适时及时和医生沟通即可，无需过多担心、紧张。以下是阿扎胞苷作用原理：
氮胞苷是胞苷的嘧啶核苷类似物，可抑制DNA/RNA甲基转移酶。氮胞苷在细胞摄取和酶促生物转化为核苷酸三磷酸盐后被并入DNA和RNA。将氮胞苷掺入体外癌细胞（包括急性髓系白血病细胞）的DNA，抑制DNA甲基转移酶，降低DNA甲基化和改变基因表达，包括调节肿瘤抑制和细胞分化的基因的再表达。将氮胞苷并入癌细胞（包括白血病细胞）的RNA中，抑制RNA甲基转移酶，降低RNA甲基化，降低RNA稳定性和蛋白质合成。阿扎胞苷的抗白血病活性在体外通过降低AML细胞系的细胞活力和诱导凋亡而得到证实。在体内白血病肿瘤模型中，阿扎胞苷降低肿瘤负担并提高生存率。
阿扎胞苷在国内能治什么肿瘤？
只要获得国家权威机构获批的，即是阿扎胞苷对对应肿瘤有一定疗效的。以下是国内获批阿扎胞苷适应症：
阿扎胞苷片尚未在中国批准上市。
阿扎胞苷靶向药报销政策
阿扎胞苷适应症在医保目录范畴的，才可用医保报销。以下是医保批准阿扎胞苷适应症详情：
阿扎胞苷片未进入医保。
阿扎胞苷副作用有哪些？
急性髓性白血病
最常见的不良反应(≥ 10%）为恶心、呕吐、腹泻、疲劳/乏力、便秘、肺炎、腹痛、关节痛、食欲减退、发热性中性粒细胞减少、头晕和四肢疼痛
阿扎胞苷什么时候不能服用？
已知对阿扎胞苷或其成分严重过敏的患者禁用Onureg。
阿扎胞苷吃多久才能停药？
阿扎胞苷吃多久才能停药，主要因人而异，无法笼统概括。以下是阿扎胞苷用量用法，仅供参考：
急性髓性白血病
Onureg的推荐剂量为300 mg，每日一次，28天为一个周期，周期内的第1天至第14天用药，不受饮食影响。持续给药直到疾病进展或出现不可接受的毒性。
在前2个周期中，每次服用Onureg30分钟前服用止吐药。如果没有恶心和呕吐，则在2个周期后可省略止吐预防。如果在一个周期的第1天，中性粒细胞绝对计数（ANC）小于0.5 Gi/L，则不要服用Onureg。延迟用药周期，直到ANC为0.5 Gi/L或更高。：
整个吞下药片，不要切割、压碎或咀嚼药片。每天在同一时间或前后服药。如果漏服Onureg，或没有在正常时间服用，请在同一天内尽快服用，并在第二天恢复正常服药时间。不要在同一天服用两剂。如果出现呕吐，不要补服，直接在第二天恢复正常服药安排。Onureg是一种危险药物，遵循特殊适用的处理和处置程序。
不要用Onureg代替静脉或皮下注射的阿扎胞苷。Onureg的适应症和给药方案与静脉注射阿扎胞苷不同。
靶向药阿扎胞苷的价格
阿扎胞苷片尚未在国内批准上市，也未进入医保，目前暂无售价信息可供参考。在美国，阿扎胞苷片规格为200mg*7的参考售价大约是11,054.04美元，折合成人民币约为71564元；200mg*14的参考售价大约是22,098.57美元，折合成人民币大约是463312元，价格根据汇率的波动会有所调整。
阿扎胞苷存放温度是多少？
在20°C至25°C（68°F至77°F）的温度下储存瓶子；允许在15°C到30°C（59°F到86°F）之间运输。保持瓶子紧闭。储存在原装瓶子中（带有两个干燥剂罐），储存在原装铝塑泡罩中。
