米哚妥林 的用药指南

米哚妥林靶向药适应证急性髓性白血病Rydapt与标准阿糖胞苷和柔红霉素诱导以及阿糖胞苷巩固化疗相结合，用于治疗经FDA批准的试验检测为FLT3突变阳性的，新诊断的急性髓系白血病（AML）的成年患者。使用限制：Rydapt不适用于AML患者的单一药物诱导治疗。系统性肥大细胞增生症Rydapt适用于患有侵袭性系统性肥大细胞增多症（ASM）、伴有血液肿瘤的系统性肥大细胞增多症（SM-AHN）或肥大细胞白血病（MCL）的成年患者。米哚妥林靶向药用法用量病人选择选择使用Rydapt治疗急性髓性白血病的患者要基于患者存在FLT3突变阳性。急性髓性白血病Rydapt的推荐剂量为，在阿糖胞苷和柔红霉素诱导的每个周期的第8至21天以及高剂量阿糖胞苷巩固治疗的每个周期的第8至21天，每日两次，每次50毫克，随食物口服。系统性肥大细胞增生症Rydapt的推荐剂量为每日两次，每次100毫克，随食物口服。继续治疗直到疾病进展或出现不可接受的毒性。在治疗的前4周，至少每周监测患者的毒性，接下来的8周，每隔一周监测一次，此后每月监测一次。在使用Rydapt治疗前服用预防性止吐药，以降低恶心和呕吐的风险。每日两次，每次约12小时，随食物口服Rydapt。不要打开或压碎Rydapt胶囊。如果Rydapt剂量缺失或呕吐，请勿补足剂量；在通常的预定时间服用下一剂。如果Rydapt同时服用可以延长QT间期的药物，可以考虑通过EKG进行QT间期评估。米哚妥林靶向药作用原理RYDAPT（midostaurin）是一种口服多激酶抑制剂。Midostaurin是一种抑制多受体的小分子酪氨酸激酶，在体外生化或细胞分析表明，Midostaurin或其主要人类活性代谢物CGP6221和CGP52421能够抑制野生型FLT3、FLT3突变激酶（ITD和TKD）、KIT（野生型和D816V突变）、PDGFRα/β、VEGFR2以及丝氨酸/苏氨酸激酶PKC（蛋白激酶C）家族成员的活性。Midostaurin能够抑制FLT3受体信号传导和细胞增殖，并诱导表达ITD和TKD突变FLT3受体或过度表达野生型FLT3和PDGF受体的白血病细胞凋亡。Midostaurin还显示出抑制KIT信号传导、细胞增殖和组胺释放以及诱导肥大细胞凋亡的能力。米哚妥林靶向药不良反应急性髓性白血病最常见的不良反应（发生率≥ 20%)：发热性中性粒细胞减少、恶心、粘膜炎、呕吐、头痛、瘀点、肌肉骨骼疼痛、鼻出血、器械相关感染、高血糖和上呼吸道感染。系统性肥大细胞增生症最常见的不良反应(≥ 20%)：恶心、呕吐、腹泻、水肿、肌肉骨骼疼痛、腹痛、疲劳、上呼吸道感染、便秘、发热、头痛和呼吸困难。米哚妥林靶向药属于处方药物，使用米哚妥林靶向药治疗前，请仔细阅读米哚妥林靶向药说明书并按照说明使用或在医生指导下给药，请勿自行随意使用。

米哚妥林说明书简介Rydapt（米哚妥林）是诺华公司研发的一款口服多靶向激酶抑制剂，于获得美国食品药品管理局(FDA)批准上市。Rydapt（米哚妥林）能够抑制FLT3、KIT、PDGFRα/β、VEGFR2等激酶活性抑制细胞增殖和诱导肿瘤细胞凋亡，是第一款靶向治疗与化疗联用治疗急性骨髓性白血病的靶向疗法，也是25年来白血病治疗的首个重大突破。米哚妥林的用法用量使用米哚妥林治疗前，请仔细阅读米哚妥林说明书并按照米哚妥林说明书使用或在医生指导下给药。使用其他任何生物制品替代米哚妥林需要在医师指导下进行。病人选择选择使用Rydapt治疗急性髓性白血病的患者要基于患者存在FLT3突变阳性。急性髓性白血病Rydapt的推荐剂量为，在阿糖胞苷和柔红霉素诱导的每个周期的第8至21天以及高剂量阿糖胞苷巩固治疗的每个周期的第8至21天，每日两次，每次50毫克，随食物口服。系统性肥大细胞增生症Rydapt的推荐剂量为每日两次，每次100毫克，随食物口服。继续治疗直到疾病进展或出现不可接受的毒性。在治疗的前4周，至少每周监测患者的毒性，接下来的8周，每隔一周监测一次，此后每月监测一次。在使用Rydapt治疗前服用预防性止吐药，以降低恶心和呕吐的风险。每日两次，每次约12小时，随食物口服Rydapt。不要打开或压碎Rydapt胶囊。如果Rydapt剂量缺失或呕吐，请勿补足剂量；在通常的预定时间服用下一剂。如果Rydapt同时服用可以延长QT间期的药物，可以考虑通过EKG进行QT间期评估。米哚妥林的不良反应在米哚妥林药物的使用过程中，可能会带来一些不适症状，这属于药物的不良反应，所有的药物都有不良反应，但并非会发生在所有患者身上。米哚妥林的部分不良反应会在药物使用过程中消失，当治疗中遇到任何不良反应时，应及时与主治医生沟通。急性髓性白血病最常见的不良反应（发生率≥ 20%)：发热性中性粒细胞减少、恶心、粘膜炎、呕吐、头痛、瘀点、肌肉骨骼疼痛、鼻出血、器械相关感染、高血糖和上呼吸道感染。系统性肥大细胞增生症最常见的不良反应(≥ 20%)：恶心、呕吐、腹泻、水肿、肌肉骨骼疼痛、腹痛、疲劳、上呼吸道感染、便秘、发热、头痛和呼吸困难。米哚妥林在特殊人群中的使用妊娠期患者根据作用机制和动物繁殖研究结果，Rydapt给孕妇服用时可能会造成胎儿伤害。目前还没有关于孕妇使用Rydapt以告知与药物相关的重大出生缺陷和流产风险的可用数据。。哺乳期患者没有关于母乳中是否存在Midostaurin或其活性代谢物、对母乳喂养婴儿的影响或对产奶量的影响的数据。由于Rydapt母乳喂养婴儿可能出现严重不良反应，建议在Rydapt治疗期间以及最后一次给药后至少4个月内，妇女不得母乳喂养。儿童患者在儿童患者中的安全性和有效性尚未确定。